STArT 試驗質疑鐮刀型紅血球疼痛治療評估成效

【記者陳思妤／綜合外電】一項針對鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease, SCD）急性疼痛的第三期臨床試驗 STArT，因無望達到預期成效而提前終止，引發醫界對此類疾病治療評估方式的廣泛討論。《Pharmacy Times》報導指出，這項試驗未能證明靜脈注射精胺酸（arginine）能縮短兒童與青少年鐮刀型紅血球疾病患者的急性疼痛發作時間，反而凸顯了當前臨床試驗評估指標與設計上的挑戰。

STArT 試驗共招募 274 名因鐮刀型紅血球疾病急性疼痛、需要注射鴉片類止痛藥並住院的患者。該試驗主要評估指標為「危機緩解時間」（time to crisis resolution），其定義是從給予試驗藥物到最後一次注射鴉片類止痛藥之間的時間間隔。然而，研究團隊發現受試醫院間的緩解時間存在高達 114 小時的巨大差異，即使是接受安慰劑的患者，其危機緩解時間在不同醫院間也有顯著落差。

Emory University School of Medicine 醫學教授兼 STArT 試驗主要研究員 Claudia R. Morris（Claudia R. Morris）博士表示，雖然試驗將此指標稱為「危機緩解」，但許多病患實際上仍帶著明顯疼痛回家，這僅代表他們從靜脈注射止痛藥轉為口服止痛藥的過渡階段。她強調：「我們若問錯了問題，將永遠無法理解這些藥物的益處。」 Morris 博士也提到，約 41% 的受試者患有慢性鐮刀型紅血球疾病疼痛，顯示患者群體的高度異質性，影響了試驗結果的判讀。

試驗發現，若患者在就醫前已疼痛超過 24 小時，或曾動過手術，其危機緩解時間會較長。此外，試驗藥物通常在患者首次靜脈注射鴉片類止痛藥後平均約 8 小時才給予，甚至有 23 名患者在接受試驗藥物前已打完最後一劑止痛藥。Morris 博士指出，早期治療可能更有效，並提議未來研究應考慮使用更客觀的評估指標，例如急性胸腔症候群（acute chest syndrome）患者的住院天數，或是尋找能反映疾病潛在機制的生物標記（biomarkers），以減少評估的主觀性。她同時呼籲藥局系統應提供更明確的鴉片類藥物使用總量，以改善數據收集的精準度。