鐮刀型紅血球疾病新研究：羥基脲治療兒童安全無虞

【記者蔡佳穎／綜合外電】一項最新研究指出，用於治療鐮刀型紅血球疾病的藥物羥基脲，對非洲低資源地區的兒童安全有效，且不會增加感染風險。這項發現推翻了醫界長期以來的擔憂，為該疾病的治療帶來新的希望。

鐮刀型紅血球疾病(Sickle Cell Disease)是一種常見的遺傳性血液疾病，全球每年約有 55 萬名兒童罹患，其中約 80% 發生在撒哈拉以南非洲。患者的紅血球形狀異常，會導致疼痛、易感染及長期健康不佳等併發症。細菌和病毒感染，包括可能危及生命的感染，是此疾病常見的併發症。

羥基脲(Hydroxyurea)是一種每日口服的藥物，其作用是促使身體產生更多的胎兒血紅蛋白，這種血紅蛋白能阻止紅血球變形，進而減少鐮刀型紅血球疾病的併發症。儘管羥基脲在經濟發達國家被推薦使用，但由於其可能降低對抗感染的嗜中性白血球數量，理論上可能抑制免疫系統，增加感染風險，因此在醫療資源有限的低收入地區，醫生們過去一直抱持謹慎態度。

由國立衛生研究院（NIH）資助的 Realizing Effectiveness Across Continents With Hydroxyurea (REACH) 臨床試驗，在安哥拉、剛果民主共和國、肯亞和烏干達等四個非洲國家進行。該研究招募了 606 名一至十歲的鐮刀型紅血球疾病兒童和年輕成人，於 2014 年至 2016 年間開始治療，並持續追蹤至今逾十年。

研究結果顯示，接受羥基脲治療的兒童，其臨床診斷感染（包括瘧疾）的發生率和嚴重程度並未增加。事實上，隨著羥基脲劑量的增加，瘧疾感染風險降低了 51%，非瘧疾感染風險也降低了 38%。

倫敦帝國學院全球健康創新研究所研究主持人 Tom A. Williams 教授指出，許多醫生曾擔心羥基脲會增加嚴重或致命感染的風險，尤其是在醫療資源有限的低收入地區。然而，這項研究追蹤超過 5,000 個病患年，發現即使使用最大耐受劑量，感染引起的疾病或死亡率都沒有增加。辛辛那提市兒童醫院醫學中心資深作者 Russell E Ware 教授也表示，這些發現提供了期待已久的長期安全性數據，證明羥基脲在低收入地區長期使用，感染發生率和嚴重性並未增加，許多情況甚至有所減少。

這些發現有力地支持了羥基脲在低資源環境中的廣泛應用，推薦將其作為兒童鐮刀型紅血球疾病的標準治療方案。研究成果已刊登於《The Lancet Haematology》期刊。

參考來源

• Children living with sickle cell can be treated safely using…（Medical Dialogues）