健康新聞
美國 FDA 核准肝醣儲積症基因療法 Genglycos
美國食品藥物管理局（FDA）上週核准了首個針對罕見遺傳疾病「第一型肝醣儲積症」的基因療法 Genglycos。這項一次性治療有望幫助患者減少對日常玉米澱粉補充的依賴，從疾病根源著手，為患者帶來新的治療選擇與改善生活品質，但仍需進一步研究確認長期療效。
謝明哲 2026/8/263 分鐘閱讀
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Ultragenyx
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FDA核准首款超罕見基因療法 Genglycos 為糖原儲積症患者開創新局
美國食品藥物管理局（FDA）核准 Ultragenyx 藥廠研發的基因療法 Genglycos，成為首款獲准治療罕見疾病糖原儲積症第一型a（GSD1a）的療法，可望從根本上改善患者須頻繁攝取玉米澱粉維持血糖的困境，為全球數千名患者帶來嶄新的治療選擇。
黃郁婷 2026/8/214 分鐘閱讀