美國FDA官員明訂迷幻藥物治療框架 應對精神疾病危機

【記者張皓廷／綜合外電】為應對日益嚴峻的精神健康危機，美國食品藥物管理局（FDA）多位高層官員於今年9月10日，透過《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）發表評論，首度明確闡述其對迷幻藥物（Psychedelics）作為精神疾病治療的審查框架。此舉展現了作為美國負責藥品與食品監管的政府機構——FDA，正積極應對重度憂鬱症及創傷後壓力症候群（PTSD）等疾病現有治療不足的挑戰。

這篇評論的作者包括藥品評估與研究中心（CDER）主任Michael Davis、神經科學辦公室主任Teresa Buracchio，以及精神病學部門主任Tiffany Farchione等FDA高層。他們重申FDA承諾以「應有的急迫性」來處理精神健康問題，並強調將致力於加速治療方法的發展。

FDA在評論中指出，將持續提供「突破性療法認定」（Breakthrough Therapy designations），此認定能為顯示出優於現有治療潛力的候選藥物，提供快速審查與更多監管關注。例如，Lykos Therapeutics治療創傷後壓力症候群的MDMA輔助療法，已於2017年獲得此認定，英國生物技術公司Compass Pathways用於治療難治型憂鬱症的COMP360（合成賽洛西賓）則在2018年獲此資格。近期，加拿大製藥公司Cybin的CYB003及美國生物製藥公司Definium Therapeutics的LSD衍生物DT 120也陸續獲得突破性療法認定。

這份評論也重申了FDA在今年7月發布的迷幻藥物臨床試驗最終指南結論。其中，試驗中的「盲法」設計、比較組的選擇，以及迷幻藥物的作用長期持久性是重複強調的關鍵問題。FDA承認，功能性盲法（即受試者和研究人員知道誰接受迷幻藥物）是一個重大挑戰，因此開放使用活性對照組（例如低劑量迷幻藥物或其他精神活性藥物）來替代或輔助惰性安慰劑，以減輕盲法失效的問題。

FDA表示，願意根據藥物在臨床上具有意義的療效持續時間（例如12週）來批准初步上市，同時會要求對劑量需求和安全性進行初步的長期評估（例如12個月的盲法追蹤）。為確保迷幻藥物的安全使用，FDA也可能要求實施「風險評估與減輕策略」（Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS），包括安全使用要素及上市後研究，作為藥物獲批的條件。REMS是一種美國食品藥物管理局要求藥物製造商執行的策略，以管理某些藥物的已知或潛在嚴重風險。

此次評論發表於《新英格蘭醫學雜誌》，不僅旨在向產業界，也向臨床與科學界傳達FDA的立場。此舉與美國總統川普今年4月簽署的加速嚴重精神疾病治療的行政命令，以及美國衛生資源和服務局（HRSA）針對門診迷幻藥物治療交付所發布的資訊徵求內容相符。FDA目前正同步制定臨床試驗標準，並考量現實世界中的照護交付基礎設施建置。

參考來源

• Tell Me What You Want, What You Really, Really Want: FDA’s T…（The National Law Review）