Shape Therapeutics獲福克斯基金會資助 推進帕金森氏症基因療法

【記者簡詩雅／綜合外電】美國西雅圖的生技公司 Shape Therapeutics 昨日宣布，已獲得邁克爾·J·福克斯基金會（The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research）的研究補助。這筆資金將用於推進其一次性基因療法 SHP-201 的臨床前研究，旨在為帕金森氏症（Parkinson’s disease, PD）患者帶來新的治療選擇。

SHP-201 是一種創新的基因療法，目前正處於支持新藥臨床試驗申請（IND）的前期研究階段。帕金森氏症是一種漸進性神經退化性疾病，目前市場上仍未有獲准可改變病程的療法。研究普遍認為，alpha-synuclein 蛋白（aSyn）在腦部異常積聚，是導致帕金森氏症運動與非運動症狀神經退化的關鍵因素，因此減少腦中 aSyn 蛋白的含量被視為具潛力的治療方向。

Shape Therapeutics 的 SHP-201 療法，結合了該公司設計的、可穿透血腦屏障（BBB）的腺相關病毒（AAV）載體外殼，並搭載了基於其 RNAfix® 技術的 RNA 編輯載體。這項技術旨在針對 SNCA 基因的訊息核糖核酸（transcript）進行編輯，以降低 aSyn 蛋白的生成。該療法只需透過單次靜脈輸注，即可望在大腦中實現持久且廣泛的 aSyn 蛋白減少，包括在帕金森氏症影響最深的黑質（大腦深層區域）也能發揮作用，避免重複侵入性治療的需求。

Shape Therapeutics 技術長 Adrian Briggs 表示，非常高興能獲得邁克爾·J·福克斯基金會的支持，這將大幅幫助公司推進 SHP-201 的研發，並為帕金森氏症的治療策略發展做出貢獻。在臨床前模型中，SHP-201 的載體展現了強勁且高度專一性的 aSyn 蛋白抑制效果。一項初步非臨床研究也顯示，SHP-201 經靜脈輸注後，在大腦各處皆有目標活性，特別是在對帕金森氏症至關重要的深層皮質下區域。

邁克爾·J·福克斯基金會轉譯研究資深副總裁兼主管 Shalini Padmanabhan 博士指出，alpha-synuclein 蛋白仍是帕金森氏症最重要的治療標靶之一，但如何將潛在療法廣泛且有效地遞送至大腦中仍存在重大挑戰。此次補助將支持 SHP-201 進行藥理學、藥物動力學、生物分佈及毒理學研究，以生成重要的轉譯數據，協助評估此療法並為更廣泛的 alpha-synuclein 蛋白標靶療法發展提供資訊。