實驗療法成功減緩女性罕見腦疾 研究揭示兩性治療差異
一項針對罕見致命腦部疾病進行性上眼神經核麻痺症(PSP)的實驗性藥物研究顯示,該藥物能顯著減緩女性患者的病情惡化,但在男性患者身上則無此效果,揭示了男女間存在不同的生物學治療反應。
陳思妤
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一項最新研究指出,一種實驗性藥物 Davunetide 顯示能顯著減緩女性進行性上眼神經核麻痺症(PSP)的病情進展,但男性患者並未觀察到類似療效。這項發現揭示了生物學上的性別差異,可能為致命性腦部疾病的治療開闢新方向。
進行性上眼神經核麻痺症(PSP)是一種罕見且致命的神經退化性疾病,目前尚無治癒方法。該研究重新分析了一項為期 52 週、涉及逾 300 名 PSP 患者的國際臨床試驗數據,並採用了美國食品藥物管理局(FDA)建議的最新評估指標。結果顯示,接受 Davunetide 治療的女性患者,其運動、功能和認知能力都維持得比接受安慰劑的女性患者更好。
這項由臺拉維夫大學(Tel Aviv University)等機構合作的研究,其成果已發表於學術期刊《分子精神病學》(Molecular Psychiatry),並由 Nature Portfolio 出版。研究團隊發現,男女患者對 Davunetide 的反應差異,源於他們體內疾病機制的不同。例如,在女性患者中,腦脊髓液中的病理性 tau 蛋白(tau pathology,指異常堆積的 tau 蛋白質,是許多神經退化性疾病的標誌)與臨床症狀的關聯與男性患者呈現相反趨勢。此外,女性患者的語言能力會隨著 tau 蛋白病變加劇而顯著下降,但男性則無此現象。
「我們的數據顯示,單獨分析女性和男性,不僅僅是統計學上的操作,更是開發更有效神經退化性腦部疾病療法的關鍵工具。」伊利亞納·戈茲斯(Illana Gozes)教授表示。這項研究為未來針對 PSP 及其他與 tau 蛋白相關疾病(包括阿茲海默症)的臨床試驗和治療方案,提供開發性別專屬療法的科學基礎。
目前,Exonavis Therapeutics Ltd 公司正依據與臺拉維夫大學技術轉移公司 Ramot 的授權,開發 Davunetide 以治療腦部疾病。
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