四大生技藥廠後期新藥報佳音 衝刺罕病與肥胖症市場

【記者廖心妤／綜合外電】生技產業近期傳來多項新藥研發的正面消息，其中數家公司在後期藥物研發管線（Late-Stage Drug Pipelines，指藥物研發已進入臨床試驗的後期階段，例如第三期臨床試驗或新藥申請審查階段，距離上市較近）取得重要進展，鎖定罕見疾病與肥胖症等市場，備受投資者關注。

BridgeBio Pharma 多款罕病新藥進入審查關鍵期

BridgeBio Pharma, Inc. 目前有三款候選藥物進入主管機關審查後期，預計將有多個潛在的審批催化劑。其中，用於治療肢帶型肌失養症 LGMD2I/R9 的 BBP-418，美國食品藥物管理局（FDA）已接受其新藥申請（NDA）並給予優先審查，預計將於 2026年11月27日做出決策。若獲批，BBP-418 有望成為首個專門治療此類罕見疾病的藥物。

此外，BridgeBio Pharma, Inc. 治療軟骨發育不全兒童的口服藥物 infigratinib，其 NDA 亦獲 FDA 優先審查，預計 2027年2月4日有最終決策；若獲批，該藥物有望在 2027年年中於美國上市。該公司並計畫於 2026年年底前向歐盟提交 infigratinib 的藥物上市許可申請（MAA）。治療自體顯性低血鈣症 ADH1 的口服藥物 encaleret，也正由 FDA 優先審查中，預計 2027年5月8日做出決定。

Intellia Therapeutics 基因編輯療法嶄露頭角

Intellia Therapeutics 在基因編輯療法領域有重大突破。該公司治療遺傳性血管性水腫（HAE）的 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 生物製劑許可申請（BLA），已於今年 9 月獲 FDA 優先審查，預計 2027年3月10日做出決策。lonvoguran ziclumeran 被開發為一次性治療，有望減少長期預防性治療的需求，且若獲批，可能成為首個基於 CRISPR 的體內基因編輯療法，對基因編輯產業具里程碑意義。

另一方面，Intellia Therapeutics 治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的另一款基因編輯候選藥物 nexiguran ziclumeran (nex-z)，其兩項第三期臨床試驗（MAGNITUDE 及 MAGNITUDE-2）曾於 2025年下半年因肝相關安全事件而暫停。不過，FDA 已分別於今年 1 月及 3 月解除臨床暫停，並在 8 月恢復收案，其中 MAGNITUDE-2 預計 2026年年底前完成收案。

百健多項神經免疫藥物成果將揭曉

百健（Biogen）擁有更廣泛的後期藥物管線，預計未來幾季將有多項關鍵研究數據公布。其中，治療全身性紅斑性狼瘡的 litifilimab 第三期關鍵研究數據預計於 2026年年底前揭曉；治療皮膚型紅斑性狼瘡的 litifilimab 第三期研究結果則預計於 2027年上半年公布。此外，用於腎臟移植受者抗體介導排斥的 felzartamab，以及治療卓飛症候群的 zorevunersen，兩者的第三期試驗結果也預計在 2027年上半年出爐。

Viking Therapeutics 搶攻肥胖症市場

Viking Therapeutics, Inc. 正積極推進其主要肥胖症候選藥物 VK2735 的後期研究，目標搶占快速成長的肥胖症治療市場。VK2735 是一種雙重 GLP-1/GIP RA，同時開發注射與口服兩種劑型。該公司近期已啟動口服劑型 VK2735 的第三期 SUNRISE 專案，評估每日一次口服劑型在肥胖成人（包含第二型糖尿病患者）中的療效。此外，注射劑型 VK2735 的第三期 VANQUISH-1 和 VANQUISH-2 試驗也已完成收案。Viking Therapeutics, Inc. 也正評估 VK2735 維持體重減輕效果的研究，預計 2027年將公布結果。

【提醒您】

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參考來源

• 4 Biotech Stocks With Promising Late-Stage Drug Pipelines to…（TradingView）