RVCL

賓州大學獲千萬美元捐款 盼為罕見遺傳病闢新療法

賓州大學獲得 Clayco Foundation 一千萬美元捐款，將加速研究罕見遺傳疾病「視網膜血管病變合併腦白質病變」（RVCL）的新療法，此病目前無藥可醫且會導致患者過早死亡，研究團隊期望透過開發一種小分子藥物，能清除致病蛋白，在發病前預防器官損傷，為全球 RVCL 患者帶來新希望。