苯酮尿症

罕病苯酮尿症治療迎曙光　新藥Sepiapterin臨床試驗顯著

美國PTC Therapeutics藥廠近期在日本發表罕見疾病苯酮尿症（PKU）新藥Sepiapterin。該藥在國際臨床試驗中展現顯著療效，能有效降低患者體內有害物質濃度，有望擴大飲食選擇，為全球患者帶來新的治療希望。