高尿酸血症新藥研發聚焦早期 中美領跑全球臨床試驗

【記者謝明哲／綜合外電】全球高尿酸血症患者日益增多，相關藥物研發趨勢備受關注。根據知名醫學出版商 Dovepress 刊載的一項最新研究指出，全球高尿酸血症藥物開發仍處於早期階段，截至 2025 年，全球僅有 69 項臨床試驗註冊，其中中國與美國在臨床研究項目數量上處於領先地位。

高尿酸血症（Hyperuricemia）指的是血液中尿酸濃度持續過高，不僅是痛風的主要病因，也與慢性腎臟病、心血管疾病及代謝症候群等健康問題密切相關。其病理機轉主要涉及尿酸生成過多或腎臟排泄減少。

目前，高尿酸血症的藥物治療主要分為兩大類：抑制尿酸生成藥物，例如黃嘌呤氧化酶抑制劑異嘌呤醇（allopurinol）和非布司他（febuxostat）；以及促進尿酸排泄的藥物。此外，針對痛風發炎反應的藥物如秋水仙素（colchicine）和非類固醇消炎止痛藥，則與直接降低尿酸的療法不同。近年來，新藥研發聚焦於新型黃嘌呤氧化酶抑制劑、尿酸排泄促進劑、重組酶製劑以及作用於新機制的口服小分子藥物。

這項研究利用 Pharmaprojects 資料庫，對全球高尿酸血症藥物療法的活躍及已完成的臨床試驗進行了全面分析，時間範圍從資料庫建立至 2025 年 7 月 31 日。結果顯示，在全球已註冊的 69 項臨床試驗中，臨床前研究佔比最高，達 31.88%；第一、二、三期臨床試驗則分別佔 20.29%、18.84% 和 17.39%，顯示大多數研究仍處於早期開發階段，進入臨床註冊前期的比例僅 1.45%。在地理分佈上，中國和美國是主要的臨床研究國家，分別佔所有試驗項目的 13.16% 和 8.42%，而加拿大、法國、日本和英國的投入則相對分散有限。

在藥物類別方面，痛風藥物是主要研究焦點，涵蓋所有已註冊的臨床試驗。其中，尿酸轉運蛋白 1（URAT1）抑制劑是研究最活躍的方向，共有 15 項相關試驗。分子標靶方面，溶解性載體家族 22 成員 12（SLC22A12）成為當前臨床研究中最受關注的分子標靶，有 16 項試驗以此為重點。傳統藥物如異嘌呤醇和非布司他仍是主要治療選項，而新型 URAT1 抑制劑（如 lesinurad 和 dotinurad）則被視為新一代促進尿酸排泄藥物，在多項國際多中心隨機對照試驗中展現良好降尿酸效果。此外，與心血管疾病相關的 SGLT2 抑制劑等抗糖尿病藥物，也因其降尿酸及改善心血管預後的潛力而逐漸擴大應用。

儘管高尿酸血症藥物研發的機制與標靶日益多元，反映了該領域研究方向的持續擴展，但整體而言，相關臨床研究的數量仍有限，且多集中於早期階段，有待未來加強多中心合作及高品質的晚期臨床研究。

參考來源

• Advances in Drug Treatments for Hyperuricemia | PGPM（Dovepress.com）