諾華罕病藥物試驗挫敗 波及同行股價重挫
諾華藥廠治療罕見肌肉疾病的藥物在臨床試驗中未能達標，導致其股價在週二下跌超過一成，並連帶影響其他開發類似藥物的生技公司，如 Dyne Therapeutics 和薩雷普塔治療，它們的股價也因此重挫，顯示市場對此類藥物開發風險的擔憂。
陳思妤
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瑞士藥廠諾華（Novartis）治療罕見肌肉萎縮疾病的藥物試驗結果不佳，導致該公司股價在週二收盤時下跌。這項挫敗不僅衝擊諾華，也引發投資人對其他同領域藥物開發商的擔憂，包括 Dyne Therapeutics（以下簡稱 Dyne）與薩雷普塔治療（Sarepta）等公司的股價應聲重挫。
根據外媒報導，諾華旗下治療「1 型強直性肌失養症」（myotonic dystrophy type 1，一種遺傳性疾病，會導致肌肉漸進性無力與放鬆延遲）的藥物 del-desiran，在後期臨床試驗中未能展現出優於安慰劑的統計學顯著改善。該藥物是諾華透過 120 億美元收購 Avidity Biosciences, Inc.（以下簡稱 Avidity）所取得。目前，全球尚無獲核准的 1 型強直性肌失養症治療藥物，該領域的藥物開發長期以來充滿挑戰，過去十年已有包含百健（Biogen）在內的數家公司中止或擱置相關計畫。
市場反應強烈，Dyne 的股價狂跌近 18%，薩雷普塔治療的股價也下跌逾 9%，而 PepGen Inc. 的股價跌幅則超過 5%。諾華本身的股價在瑞士證券交易所收盤時下挫 10.9%。Oppenheimer 分析師 Kostas Biliouris 認為，這次的失敗「無疑增加了這個領域的風險，是個令人失望的結果，一次 120 億美元的失望」。
投資人擔憂，諾華試驗所採用的「視訊手部張開時間」（video hand opening time）作為關鍵評估指標，與 Dyne 正在開發的候選藥物 DYNE-101 的試驗目標類似。Cantor Fitzgerald 分析師埃里克·施密特（Eric Schmidt）直言，諾華的失敗讓 Dyne 自身的臨床試驗風險大幅提高。H.C. Wainwright 分析師 Ananda Ghosh 則提出疑問，這項失敗究竟是試驗終點設計的問題，抑或是藥物機制完全失效。
Dyne Therapeutics 預計將在本月稍後舉行的醫學會議上，公布 DYNE-101 的更多一年期數據，屆時市場將密切關注其對前景的影響。
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