FDA批准晚期胰臟癌新藥Rasonque 臨床試驗顯著延長患者存活期

【記者廖心妤／綜合外電】美國食品藥物管理局（FDA）週三正式批准Revolution Medicines公司開發的突破性口服藥daraxonrasib，該藥物將以品牌名Rasonque上市，專門用於治療晚期胰臟癌。這項新療法為過去預後極差的胰臟癌患者帶來了新希望，臨床試驗數據顯示，它能顯著延長患者的存活期。

胰臟癌因難以早期發現且惡化快速，一直是全球最難治療的癌症之一，在美國也是癌症相關死亡的主要原因，五年存活率僅約13%。長久以來，科學界視RAS基因突變蛋白為難以藥物治療的標靶，因為它們在超過九成的胰臟癌病例中扮演關鍵角色。Rasonque的獲批，意味著在對抗這種頑固癌症的道路上，邁出了重要一步。

Rasonque是一種每日口服的藥物，其作用機制獨特，透過鎖定多種RAS突變蛋白（尤其是KRAS），這些突變常使癌細胞持續生長失控。Revolution Medicines透過獨特化學設計，讓daraxonrasib能將RAS與另一種蛋白質cyclophilin A結合，進而阻斷RAS驅動癌細胞生長和分裂的能力。根據《Fierce Pharma》報導，第三期臨床試驗結果顯示，接受Rasonque治療的患者中位總體存活期達到13.2個月，相較於接受標準化療的患者僅6.7個月，幾乎倍增。此外，《MedCity News》指出，藥物無惡化存活期也從3.6個月增至7.2個月。當Rasonque與化療聯用時，超過半數患者的腫瘤縮小，且高達90%的患者疾病得到控制。

Revolution Medicines的這項新藥審批過程獲得加速。美國食品藥物管理局於2025年6月授予Rasonque「突破性療法」認定，此認定旨在加速開發與審查針對嚴重疾病且初步證據顯示優於現有療法的新藥。同時，該藥物也透過前美國食品藥物管理局局長馬蒂·馬克裡（Marty Makary）啟動的「局長國家優先券計畫」（Commissioner's National Priority Voucher Program）加速審查，使審查時間從原本的12個月縮短至10個月，並比預期提前了超過六個月獲得批准。《The Hill》指出，自今年五月起，透過「擴大用藥計畫」，Rasonque已提供給超過2,000名患者。

美國食品藥物管理局代理局長凱爾·迪亞曼塔斯（Kyle Diamantas）表示，這項批准為面對極度困難且傳統上難以治療的癌症患者，提供了一個關鍵的新選擇。丹那-法博癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）主任Brian Wolpin博士也指出，這是胰臟癌患者的特殊時刻，是多年來尋找KRAS標靶療法研究的頂峰，為患者帶來新的治療選擇與希望。前內布拉斯加州參議員本·薩斯（Ben Sasse）今年稍早曾公開表示，他在服用此藥後疼痛減輕，腫瘤體積顯著縮小。然而，Rasonque的常見副作用包括皮疹、口腔潰瘍、腹瀉等消化問題。Revolution Medicines公司已將Rasonque的每月療程定價為39,800美元。

目前，Revolution Medicines仍在研究將daraxonrasib應用於胰臟癌的一線治療及輔助治療，並已展開針對非小細胞肺癌的第三期臨床試驗，顯示此藥物的潛力可能不僅限於胰臟癌。