ALS治療現重大進展 瑞典新藥Tofersen獲准用於特定患者
瑞典的Karolinska Institute宣布，一種針對肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），俗稱漸凍人症的新藥Tofersen已獲准用於治療特定基因突變患者，為全球漸凍人症的治療開啟了新頁，也為病友帶來更多希望。
廖心妤
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肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），俗稱漸凍人症，是一種會讓運動神經元逐漸退化，最終導致肌肉無力、癱瘓的漸進性疾病。瑞典的Karolinska Institute（卡羅琳學院）近日宣布，一款名為Tofersen（商品名Qalsody）的新藥已獲准用於治療一種特定類型的ALS患者，標誌著漸凍人症研究與照護領域的一個重要里程碑。
Tofersen專門用於治療SOD1-ALS患者。SOD1-ALS是肌萎縮性脊髓側索硬化症中第二常見的成因，這是一種由SOD1基因突變引起的ALS類型。此藥在2026年6月正式生效，可針對SOD1基因突變的ALS患者提供治療。
Karolinska Institute神經臨床學系醫師暨研究員Caroline Ingre指出，對於Karolinska Institute中研究ALS的團隊而言，這項進展明確展現了如何將基礎研究成果轉化為臨床效益。她表示，透過對疾病機制、基因、生物標記物及精準醫療的研究，研究人員正努力確保未來能有更多患者獲得有效且個人化的治療。
Ingre醫師強調，Tofersen的獲批是重要的一步，但ALS研究的進展速度飛快，為未來持續帶來希望。這項治療的批准地點位於卡羅琳大學醫院（Karolinska University Hospital），代表著對抗這種複雜疾病的全球努力又往前邁進一大步。
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