韓國核准罕見骨髓纖維化新藥 重症患者獲治療新選擇
韓國 Ministry of Food and Drug Safety 昨日核准罕見疾病藥物 Vonjo Capsule，該藥能為無法使用現有療法的嚴重骨髓纖維化患者提供新的治療選擇，並透過快速審查機制加速引進臨床。
簡詩雅
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韓國 Ministry of Food and Drug Safety (MFDS)，該國負責藥品審批與食品安全的主管機關，於昨日（8月13日）宣布核准罕見疾病藥物 Vonjo Capsule，用於治療骨髓纖維化成人患者。
骨髓纖維化是一種骨髓增生性腫瘤，其特徵是骨髓組織（負責造血的部位）發生纖維化，導致身體正常血球生成功能受損。這款 Vonjo Capsule 藥物適用於原發性或次發性骨髓纖維化成人患者，包括因真性紅血球增多症或原發性血小板增多症發展而來的病例。
Vonjo Capsule 預期能為嚴重的骨髓纖維化患者帶來新的治療機會。特別是那些血小板計數低於每公升 50 億（50×10⁹/L）、無法使用現有療法的中度至高風險族群，有望從中受益。
該藥物被指定為韓國「全球創新產品快速審查系統（GIFT）」的第 32 項產品，並經過加速審查，以確保能迅速引進臨床應用。Ministry of Food and Drug Safety 一位代表表示，該部將持續盡最大努力，依據監管科學的專業知識，迅速審查並核准經徹底驗證安全性和療效的療法，以擴大患者獲得治療的機會。
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