諾華心臟新藥三期試驗告敗 醫界震驚揭藥物研發高風險
諾華的心臟病新藥Pelacarsen，在一項針對8,323名患者進行的七年大型三期臨床試驗中，未能有效預防心臟病發作與中風。這項出乎意料的失敗，震驚了全球醫學界，並引發專家對藥物研發中「相關性陷阱」的深刻反思，同時也預示著未來心血管疾病治療策略可能面臨調整。
林煜軒
· 3 分鐘閱讀
瑞士製藥巨擘諾華（Novartis）旗下備受期待的心血管疾病藥物候選藥物Pelacarsen，在大型第三期臨床試驗中未能證明其能有效預防心臟病發作與中風，震驚醫學界。此結果對全球心血管疾病的治療前景投下巨大陰影。
Pelacarsen 是一種旨在降低脂蛋白(a)（Lp(a)）濃度的物質，Lp(a) 是一種血液蛋白，其結構與低密度脂蛋白（LDL，俗稱壞膽固醇）相似，但其濃度升高與心血管疾病風險增加有明確關聯。Pelacarsen 曾被視為可能媲美他汀類藥物，成為下一代心血管疾病治療的重大突破。這項耗時七年的受控試驗，共招募了 8,323 名曾患心血管疾病且 Lp(a) 水平偏高的患者，他們每月接受 Pelacarsen 或安慰劑注射。
諾華新藥的試驗挫敗，讓許多心臟科專家感到錯愕。American Society for Preventive Cardiology 主席 David Maron (David Maron) 表示：「這令人震驚到我不知該說什麼。」耶魯大學醫學院（Yale School of Medicine）心臟科醫師哈倫·克倫霍爾茲（Harlan Krumholz）也直言，這是「極其令人失望的消息」，因為大家都曾期待能慶祝這項試驗的成功。
根據《紐約時報》報導，克倫霍爾茲教授進一步指出，這項臨床失敗帶來了嚴峻的教訓，他以「皺紋是衰老標誌而非成因」為例，質疑某些看似是心臟病原因的因素，實際上可能只是單純的標誌。有專家認為，此次失敗可能源於「相關性陷阱」（correlation trap），意指統計上的高度相關性，不一定能證明因果關係。
這項令人沮喪的結果，預計將對全球心血管疾病藥物開發策略產生深遠影響。儘管如此，美國生技公司安進（Amgen）和製藥巨頭禮來（Eli Lilly）等公司，仍在開發機制類似的降 Lp(a) 藥物。諾華 Pelacarsen 試驗的詳細數據，預計將於今年十一月在美國心臟協會（American Heart Association）的年度科學會議上發表。