藥廠Medunik USA承諾罕病藥Pheburane®續供尿素循環障礙患者用藥權益受保障

在另一款治療藥物停產後，美國藥廠Medunik USA承諾將持續供應獲美國食品藥物管理局（FDA）核准的罕見疾病藥物Pheburane®，以確保尿素循環障礙（UCD）患者能穩定取得用藥，並提供包含財務支援在內的病患輔助計畫。

【記者廖心妤／綜合外電】美國藥廠Medunik USA日前重申，將持續為罹患尿素循環障礙（UCD）的患者提供藥物Pheburane®，並確保相關支援服務不中斷。此舉是為了回應市場上另一款尿素循環障礙治療藥物宣布停產後，患者對於用藥供應的擔憂。

尿素循環障礙（UCD）是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者體內無法正常代謝氨（ammonia），導致有毒物質在血液中堆積。若氨濃度過高，可能導致嚴重的神經損傷甚至危及生命，因此長期有效的疾病管理對於患者而言至關重要。根據統計，美國約每35,000人中就有1人受到此疾病影響。Pheburane®（sodium phenylbutyrate）是一款獲美國食品藥物管理局（FDA）批准的藥物，用於輔助飲食控制，長期管理成人與兒童尿素循環障礙患者的病況。

Pheburane®的特點在於其創新的適口性配方，由極小的包衣口服顆粒組成，能有效掩蓋藥物的苦味。不過，此藥物不適用於治療急性高氨血症。服用Pheburane®可能出現的常見副作用包括月經失調、食慾下降、體味改變及味覺異常。此外，該藥物含有鈉（salt），因此醫療專業人員會評估其對心臟病、肝腎功能異常或糖尿病等患者的適用性。

Medunik USA為確保患者能夠持續取得藥物，推出了Unik Patient Support Program，提供個人化的教育協助、共同支付與財務支援計畫，以及其他多樣的資源。目前，Pheburane®在美國市場擁有廣泛的支付者保障，包括在19個州納入偏好型的聯邦醫療補助計畫（Medicaid Programs），以及在29個州獲得涵蓋且限制較少或無限制。商業保險計畫也涵蓋了約八成受保的美國民眾。

Duchesnay Pharmaceutical Group (DPG) 美國實體執行副總裁 Tanya Carro 表示，尿素循環障礙患者依賴持續的治療來管理病情，公司希望患者、照護者和醫療提供者都能知道Pheburane®的供應將不受影響，團隊也準備好支援那些可能受到治療環境變動影響的人們。DPG 美國實體銷售與行銷副總裁 David McLaughlin 也強調，在尿素循環障礙社群的治療選擇日益受限之際，維持已驗證療法的可近性變得前所未有的重要。

Medunik USA 總部位於美國紐澤西州普林斯頓，是加拿大Duchesnay Pharmaceutical Group (DPG) 旗下六家藥廠之一。DPG總部設於加拿大魁北克省布蘭維爾，其創新的治療藥物出口至全球超過50個國家，並曾獲加拿大魁北克省創新發展協會（ADRIQ）頒發2024年生命科學創新獎。

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