國際兒少健康研究聚焦十大潛力領域 有望開創治療新局
全球兒少健康領域專家已確立十大研究方向,涵蓋基因療法、精準醫療、人工智慧等前沿領域,目標是透過新技術與客製化治療,大幅改善兒童的長期健康,但仍需充足資金與倫理保障推動發展。
黃郁婷
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全球兒少健康研究領域的領軍人物共同指出,有十大研究方向正蓄勢待發,可望在未來大幅推進兒童健康發展。這些關鍵領域涵蓋了基因療法、精準醫療、人工智慧應用、心理健康照護及癌症治療等,其最終目標是透過疾病預防、早期診斷與客製化治療,改善兒童一生的健康品質。
根據《Research Horizons》報導,要實現這些潛在的重大進展,不僅需要持續的研究經費、確保醫療資源的公平可近性,同時也必須建立完善的倫理保障機制,並加強對兒科研究人才的支持。該報告引述研究者 Tina Cheng 的觀點指出,過去我們常將研究進展視為理所當然,但近年來,美國聯邦對生物醫學研究的支持面臨嚴峻挑戰,且兒少健康研究相較成人健康議題,歷來在經費方面一直處於劣勢。
基因療法與精準醫療帶來希望
基因、基因組學、基因編輯與基因療法(一種透過修改基因來治療或預防疾病的醫學技術)正以成本不斷下降、全基因組和全外顯子定序普及化的趨勢,徹底改變了醫療模式,實現了精準醫療(根據每個病患的基因、環境和生活方式等獨特資訊,量身打造醫療照護的方式)。自 2016 年以來,已有至少十幾種兒科疾病的基因療法獲得核准。然而,推動基因療法發展仍需更新財政、法規和製造框架,並解決倫理考量及低資源環境下的普及問題。
跨領域整合提升兒少心理健康
2021 年,美國曾宣布兒童與青少年心理健康進入全國緊急狀態。儘管如此,腦科學、心理學、精神病學、免疫學、系統生物學、機器學習和人工智慧(AI,能模擬人類智慧進行學習、理解、判斷和決策的電腦系統或技術)的融合,正持續深化對大腦發育與功能的理解。研究顯示,暴露於不良經歷的兒童,其大腦微觀結構會發生變化,並與數學和語言測試表現較差有關。這些跨領域的進展,為預測、早期檢測和客製化治療心理健康狀況創造了新機會。
疫苗與人工智慧革新兒科照護
疫苗開發已成功讓數百萬兒童免於傳染病威脅,目前針對呼吸道融合病毒 (RSV) 和人類乳突病毒 (HPV) 的新型疫苗也正在開發中。mRNA 疫苗技術的潛力不容小覷,除了預防未來疫情,還有望改善癌症患者的預後。此外,人工智慧工具正逐步重塑放射科、神經內科和心臟科的診斷與護理方式,甚至能協助醫院預測急診室流量高峰。儘管 AI 的應用前景廣闊,仍需健全的治理框架、倫理保障及對臨床醫生教育的持續投資,以確保其發展精準可靠並減少偏見。
從胎兒到成年期 全面關注兒童健康
研究發現,許多成人疾病的風險始於子宮內,而幼兒時期的經歷也可能導致不健康的發展。胎兒手術的進步,例如針對脊髓脊膜膨出、先天性橫膈膜疝氣和先天性心臟病,正大幅改善預後。未來可能出現人工子宮、胎兒基因編輯和組織細胞再生等前瞻技術。新生兒照護也因通氣技術和葉克膜 (ECMO) 等體外生命支持系統的進步,使重症嬰兒存活率提高。儘管如此,美國的妊娠相關死亡人數有所增加,顯示健康不平等問題依然嚴峻。
在疾病診斷與治療方面,基因檢測和數據分析有望縮短兒童疾病的診斷時間,而對個體藥物反應的深入理解,則能為癌症、炎症性腸病和器官移植等疾病設計客製化治療。其中,CAR-T 療法(一種將患者自身的 T 細胞基因改造,使其能辨識並攻擊癌細胞的免疫療法)的問世,更為小兒腫瘤學的存活率帶來革命性突破。然而,肥胖問題仍是兒童健康一大挑戰,美國 21% 的兒童患有肥胖症,可能引發高血壓、糖尿病與肝病。GLP-1 藥物(用於治療第二型糖尿病和肥胖症的藥物,能幫助身體控制血糖和增加飽足感)雖已展現效果,但仍需研究其對兒童生長與肌肉發育的影響。
研究也指出,產前及兒童時期的環境暴露,例如細顆粒物、農藥、鄰苯二甲酸酯及 PFAS(全氟烷基和多氟烷基物質,一類廣泛存在於環境和日常用品中的化學物質,可能對健康造成影響),都與早產、大腦發育受損、哮喘及肥胖等健康問題有關。氣候變遷也將對兒童發展、糧食不安全、情感創傷與疾病傳播造成影響,未來需要更多研究來應對。
美國對兒童癌症研究的聯邦資金支持,已在改善患兒存活率方面發揮關鍵作用。精準療法和免疫療法等新技術,已讓小兒腫瘤治療模式產生典範轉移。然而,兒科研究人才的培養仍需加強,並解決公眾對科學的不信任感。整體而言,考量兒少健康對個人終身福祉的長遠影響,對其進行投資被視為具有最高的社會投資報酬率。
參考來源
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10 Great Opportunities to Advance Child Health(Research Horizons)
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10 Research Opportunities Poised to Advance Child Health(Cision PR Newswire)