中國借鏡國際經驗　真實世界證據助藥品價值評估體系發展

一項研究報告指出，中國正積極借鏡國際經驗，將真實世界證據整合至藥物價值評估體系中，以改善國家藥品報銷目錄的決策過程，並透過海南省博鰲樂城先行區等實際案例，展現其在醫療產品審批上的潛力，但仍面臨數據存取與研究能力等挑戰。

【記者陳思妤／綜合外電】近期發表於《Drugs – Real World Outcomes》期刊的一項研究報告，探討中國如何借鑒國際經驗，將真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）整合至其藥物價值評估體系。這項研究為中國國家醫療保障局（Chinese National Healthcare Security Administration）在運用真實世界數據（Real-World Data, RWD）方面提供了指導。

臨床試驗主要提供藥品的基礎安全性與有效性數據，而真實世界證據則透過分析真實世界數據，來評估醫療產品在實際使用中的效益、風險，並能補足臨床試驗的長期不確定性與日常臨床實踐中的見解。真實世界數據則是從電子病歷、醫療保險理賠、醫院資訊系統及疾病登記資料等多元來源，日常蒐集而來的病患健康及醫療服務資訊。

中國的國家醫療保險體系涵蓋全國 14 億人口的 95%。國家醫療保障局於 2018 年成立，旨在管理日益增長的醫療保健支出，並負責維護國家報銷藥品目錄（National Reimbursement Drug List）。該目錄將藥品分為甲類（基本且具成本效益）、乙類（有效但成本較高）和丙類（商業保險創新藥品，不符合基本醫保資格但受商業健康保險支持），丙類名單已於 2025 年擴大。

這份研究報告的共同作者 Jianwei Xuan（Jianwei Xuan）表示，在年度藥品目錄更新及丙類藥品名單推出之際，整合真實世界證據顯得尤為重要。中國已採取多項措施推動此發展，例如海南省博鰲樂城先行區（Boao Lecheng Pilot Zone）自 2019 年起，就已收集在中國境外核准、但在中國境內尚未上市的醫療產品使用數據。該數據已成功促成一款青光眼引流管的批准上市，成為首個運用真實世界證據核准的醫療器材。此外，鄞州區（Yinzhou）也透過採用 Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model，將其區域電子健康紀錄整合至 Observational Health Data Sciences and Informatics 社群。

然而，中國在運用真實世界證據方面仍面臨挑戰，包括數據保密、數據相關性與品質的維護、數據存取受限，以及缺乏具備嚴謹研究方法訓練的團隊。研究指出，加拿大、美國及歐洲等地區的衛生技術評估機構和付款方，已廣泛運用真實世界證據協助決策。例如，英國曾有 20 款癌症藥物透過「癌症藥物基金」獲得有條件上市，其中 12 款經真實世界證據證實其整體存活益處後，最終獲得全面給付。通常，藥品在初步評估後，平均還需 2.7 年才能收集到足夠的補充數據。

為強化中國的藥物價值評估體系，報告建議應加強監管機構與付款方之間的合作，以利新藥及時納入；優先聚焦於對決策具關鍵性的真實世界證據，特別是針對藥品安全性與有效性的不確定性進行評估；鼓勵開放數據存取，並善用數據標準化。報告也強調應利用人工智慧技術處理非結構化數據，但這不能取代既有的共同數據模型。同時，鼓勵或強制要求在如 Chinese Clinical Trials Registry 等公開平台註冊真實世界證據研究方案，以提升公信力與透明度。報告總結，透過持續學術培訓與國際專家合作，並借鑒已開發國家的經驗，中國能加速建立永續的真實世界證據生態系統，同時也建議將病患意見納入高價藥品和罕見疾病藥物的決策考量中。

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