Soley Therapeutics開創新藥研發 鎖定漸凍症等複雜疾病

【記者黃郁婷／綜合外電】生技公司 Soley Therapeutics 正在顛覆傳統藥物研發模式，其獨特的平台從細胞反應出發，而非單一疾病目標，致力於開發治療漸凍症（肌萎縮性脊髓側索硬化症，ALS）等多種複雜疾病的新藥。這種創新方法源於舊金山加利福尼亞大學超過 15 年的研究，探討為何部分細胞能在嚴峻壓力下存活，而其他細胞卻死亡。

Soley Therapeutics 的共同創辦人兼執行長葉雷姆·耶吉亞扎良斯（Yerem Yeghiazarians）指出，面對漸凍症、阿茲海默症、帕金森氏症及多種癌症等複雜疾病，往往難以確定單一確切的致病目標。他表示：「我們的理念是將藥物研發徹底翻轉 180 度，不從疾病和目標開始，而是從細胞著手。」

該藥物研發平台每天能產生約三兆位元組（terabytes）的生物數據，透過自動化的高通量篩選、影像分析與專有生物資訊技術，追蹤數百種細胞壓力反應蛋白，為細胞反應建立多維度圖像。每週約可篩選十萬種化合物，橫跨數百種細胞株，並參考已獲美國食品藥物管理局（FDA）核准的化療藥物、失敗藥物候選與已知毒性分子資料庫，來預測新化合物的療效與毒性。

Soley 的藥物機制是尋找能對多條生物途徑產生協同作用的分子，進而反推找出目標網絡與作用機制。對於癌症治療，該平台鎖定能選擇性增加癌細胞壓力的化合物，使其超過生存閾值。而對於神經退化性疾病或代謝疾病等非癌症病症，則尋找能恢復細胞健康狀態的分子。

Soley Therapeutics 目前正將其平台應用於帕金森氏症、肥胖與代謝疾病，並計畫擴展至其他神經退化性疾病。過去兩年內，該平台已發現十個領先同類型的腫瘤治療藥物，預計有兩款口服小分子藥物將於 2027 年進入第一期臨床試驗，分別針對血液腫瘤與實體腫瘤。

這種以細胞為中心的藥物研發策略，對於台灣的罕見疾病治療也深具啟示。許多罕見疾病因患者數量少、缺乏明確致病機轉，導致新藥研發困難。Soley Therapeutics 的創新方法，或能為這些被忽視的疾病帶來新的治療契機，加速藥物從實驗室走向病患的進程。

參考來源

• Ulefnersen slows disease progression in Phase 3 ALS trial（Drug Discovery News）