BridgeBio罕病新藥申請獲FDA受理 助攻產品多元發展
美國BridgeBio生技公司宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已受理其罕見疾病新藥encaleret的上市申請，此藥若獲准將是首款針對第一型自體顯性低血鈣症的療法，有助於該公司產品線多元發展。
賴柏翰
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美國生技公司 BridgeBio 本週稍早宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已受理其口服候選藥物 encaleret 的監管申請，此藥物旨在治療第一型自體顯性低血鈣症（ADH1）患者，這是一種罕見的遺傳性內分泌疾病。若 encaleret 順利獲准，將成為首款經 FDA 核准、專門用於治療 ADH1 的藥物，為目前僅能透過鈣質與活性維生素 D 補充劑來管理症狀的患者，提供一種能針對疾病潛在病因的治療方案。
encaleret 的申請是基於第三期 CALIBRATE 臨床研究結果，該研究顯示此藥物能同時恢復患者的血鈣與尿鈣平衡，並重建生理性副甲狀腺素（PTH）的正常分泌。BridgeBio 強調，這些研究數據支持 encaleret 作為一種疾病緩解療法，能直接針對 ADH1 的遺傳性病因進行治療。
此次 FDA 受理 encaleret 的申請，對 BridgeBio 而言是另一項重要的監管里程碑。目前該公司唯一上市的產品為 Attruby，用於治療成人轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病變（ATTR-CM）。encaleret 是 BridgeBio 近期三大商業化機會之一，另外兩款藥物分別為 BBP-418 和 infigratinib。
BBP-418 已向 FDA 提交申請，用於治療第二型肢帶型肌肉失養症（LGMD2I/R9），預計將於 2026 年 11 月 27 日獲得最終決定。此外，BridgeBio 預計在 2026 年第三季提交 infigratinib 的申請，作為軟骨發育不全症的潛在療法。這些候選藥物一旦獲准上市，將大幅拓展 BridgeBio 的營收來源，使其從單一產品公司轉型為多元化的罕見疾病商業公司，降低對 Attruby 作為主要成長動力的依賴。
截至今年為止，BridgeBio 的股價已上漲 8%，相較之下，整體產業則下跌 5%。FDA 預計將於 2027 年 5 月 8 日針對 encaleret 做出最終決定。
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