Abeona攜手佛大健康中心擴大罕病基因療法ZEVASKYN服務

Abeona Therapeutics公司昨日宣布與University of Florida Health合作，啟動其第八個合格治療中心，將創新基因療法ZEVASKYN用於治療罕見疾病表皮鬆解性水泡症（RDEB），大幅提升美國東南部地區患者的治療可近性。

【記者黃郁婷／綜合外電】Abeona Therapeutics公司於昨（16）日宣布，其與美國University of Florida Health合作，正式啟動University of Florida Health（UF Health）作為其基因療法ZEVASKYN，用於治療罕見疾病「表皮鬆解性水泡症（Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa, RDEB）」的第八個合格治療中心（Qualified Treatment Center, QTC）。此舉旨在大幅擴展美國東南部地區RDEB病患獲得ZEVASKYN治療的機會。

UF Health將成為美國東南部地區唯一提供ZEVASKYN治療的中心，為佛州及美國東南部地區的病患帶來新的希望。Abeona Therapeutics商務長Madhav Vasanthavada表示，UF Health在皮膚科及跨領域病患照護方面備受肯定，雙方合作對需要這項創新基因療法的兒童及成年病患而言，是重要的里程碑。

表皮鬆解性水泡症（RDEB）是一種罕見的起水泡疾病，因COL7A1基因缺陷導致體內無法產生功能性第七型膠原蛋白，進而造成嚴重皮膚創傷與疼痛。ZEVASKYN是目前唯一且首創的自體基因修飾細胞層片，其作用機制是將功能性第七型膠原蛋白生產基因COL7A1，體外導入患者自身的皮膚細胞中。這項基因療法旨在改善皮膚癒合，並提升受表皮鬆解性水泡症影響病患的生活品質。根據臨床試驗結果，單次手術應用ZEVASKYN已展現具臨床意義的傷口癒合與疼痛減輕效果。

University of Florida皮膚科臨床助理教授Michael Lavery醫師指出，ZEVASKYN的引入擴大了表皮鬆解性水泡症的治療選擇。University of Florida小兒外科教授Shawn Larson醫師也強調，UF Health的兒科外科與燒傷團隊將共同提供這項治療，展現該中心跨團隊的協作模式。目前，UF Health已啟動病患篩選與招募活動，以確保符合條件的病患能及時接受治療。

儘管ZEVASKYN為罕病病患帶來治療希望，但治療仍存在潛在風險。可能的副作用包括嚴重過敏反應（如全身型過敏性反應）、癌症發展風險（需終身監測），以及因使用人體及動物材料而可能導致的感染風險。最常見的副作用為治療過程中的疼痛與搔癢。Abeona Therapeutics位於俄亥俄州克利夫蘭設有符合優良製造規範（cGMP）的細胞與基因療法生產設施，負責ZEVASKYN的商業化生產。

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