鐮刀型紅血球疾病血幹細胞早衰可逆轉 有助基因療法

【記者謝明哲／綜合外電】根據一份最新研究，影響全球約七百萬人的鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease）患者，其血液幹細胞會出現提早老化現象，但這項老化過程可能透過特殊藥物逆轉，為基因療法帶來新希望。

由聖裘德兒童研究醫院（St. Jude Children’s Research Hospital）主導的研究發現，鐮刀型紅血球疾病患者即使年紀輕輕（介於 6 至 23 歲），其血液幹細胞已顯示出許多老化或衰老的跡象。這些衰老的幹細胞失去製造其他血球的能力，包括負責攜帶氧氣的紅血球，進而導致患者面臨更高的幹細胞功能障礙及血癌風險。

聖裘德兒童研究醫院血液學系資深共同通訊作者夏農·麥金尼-弗里曼（Shannon McKinney-Freeman）博士指出：「我們發現，即使是年輕的鐮刀型紅血球疾病患者，其血液幹細胞也出現許多衰老或老化標記。當我們給予抗衰老藥物後，這些受損細胞被清除，恢復了我們模型骨髓中失去的造血潛力。」

研究人員在實驗模型中給予一種稱為「衰老細胞清除劑」（senolytics）的抗衰老藥物，其目的是針對老化相關的細胞過程。結果顯示，這些藥物有效清除受損細胞，並恢復了骨髓中喪失的造血潛力。更令人鼓舞的是，重複使用兩種已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的衰老細胞清除劑——達沙替尼（dasatinib）和槲皮素（quercetin）組合治療時，也觀察到同樣的正面效果。

目前，鐮刀型紅血球疾病的基因療法面臨挑戰，例如難以收集足夠可用的幹細胞，且部分患者長期治療後仍可能發展出血癌。聖裘德骨髓移植與細胞療法系共同通訊作者 Akshay Sharma 博士解釋：「我們的研究結果表明，在為基因療法收集患者幹細胞之前，需要考慮如何清除衰老的舊細胞，並富集年輕、功能正常的幹細胞。」

研究團隊認為，這種利用衰老細胞清除劑來改善幹細胞品質的方法，將有助於加速臨床測試，並能提升現有基因療法試驗的成效，解決基因療法變異結果的問題。麥金尼-弗里曼博士表示，將抗衰老藥物與基因療法的新方法結合，為改善鐮刀型紅血球疾病患者的生活開闢了全新領域。