美罕病藥物近半處方未達病患　專家：個人化照護提升遵從性

【記者張皓廷／綜合外電】根據《Specialty Pharmacy Continuum》報導，美國罕見疾病藥物面臨嚴重的使用缺口，高達半數的專科處方藥最終未能送達患者手中。這不僅影響治療效果，更讓許多罕病患者在面對疾病的同時，還要承受無法取得藥物的雙重壓力。

艾昆緯（IQVIA）的一項分析顯示，在醫師開立新專科處方藥後，只有 44% 的藥物最終能實際送達患者，其餘近半數的處方因各種原因而閒置。主要障礙包括財務、行政與後勤因素，這些環節的斷裂使得治療意圖與實際接收治療之間產生巨大落差。不僅如此，即使患者開始接受治療，仍有高達近 71% 的患者在治療開始後的第一年內自行停藥，顯示藥物使用遵從性（adherence）存在嚴重問題。

為此，PANTHERx Specialty LLC 的首席商業與臨床長 Richard Faris 指出，藥物供應產業必須從傳統的交易模式轉向預先且高度個人化的照護模式。這種模式強調頻繁的接觸點以及持續的臨床與福利支援，能顯著改善藥物的啟動與遵從性。

據 PANTHERx® Rare Program Management Data 統計，在實行這種以罕病為中心、高度個人化的照護模式下，患者的非遵從率（nonadherence）可降低至僅 4.2%。同時，高達 99% 的患者每年都能達到治療目標。這證明當患者獲得全面的指導時，他們開始並持續治療的可能性會大幅提升。

報告呼籲，處方醫師、製藥商、藥物償付者（payors，指美國醫療保險體系中負責支付藥物費用的保險公司或政府機構）以及專科藥局之間必須加強合作，重新設計罕病患者的藥物取得生態系。這些合作應包含整合福利導航、藥價可負擔解決方案、臨床參與及持續溝通，以改善患者用藥行為並擴大醫療體系的價值。確保沒有患者因系統未能提供全面支援而錯失改善健康的機會。