美國FDA核准第二款FOP罕病藥Pasatru　再生元新藥年價逾百萬美元

【記者黃郁婷／綜合外電】美國食品藥物管理局（FDA）近日核准了由再生元（Regeneron）製藥公司研發的 Pasatru（學名 garetosmab），用於治療罕見骨骼疾病「進行性肌肉骨化症」（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP）成人患者，以減少異位性骨化（HO）病灶形成及急性發作。這是繼益普生（Ipsen）的 Sohonos 後，第二款獲 FDA 核准的 FOP 治療藥物。

FOP 是一種極其罕見的基因疾病，會導致人體軟組織逐漸轉化為骨骼。據統計，全球約有 900 人罹患此症。患者通常在 30 歲前就需要輪椅代步，平均壽命約為 56 歲。

Pasatru 是一種人類單株抗體（monoclonal antibody），其作用是阻斷 Activin A 這種蛋白質。Activin A 在 FOP 患者異位性骨化的發展中扮演關鍵角色，而研究顯示，抑制 Activin A 能有效預防 HO 形成。此藥將以兩種劑量提供，每四週透過靜脈注射一次，預計在數日內上市。

根據再生元公司數據，Pasatru 的年度標示價格高昂，依據臨床試驗中平均體重的患者及 10 毫克/公斤的劑量計算，約為 140 萬美元（約新台幣 4,500 萬元）。考慮到 3 毫克/公斤的另一種劑量選擇及患者體重差異，上市時的年度價格範圍預計介於 69.3 萬至 210 萬美元之間。再生元表示，已提供病患支援計畫，包括產品資訊、保險福利驗證及財務支援選項。

Pasatru 的核准是基於在 63 名 FOP 成人患者中進行的第三期 OPTIMA 臨床試驗。為期 56 週的試驗結果顯示，兩種劑量的 Pasatru 都能有效減少新異位性骨化病灶的總數以及臨床醫師評估的急性發作次數。然而，患者自行回報的急性發作比例則與安慰劑組無顯著差異。用藥警示方面，Pasatru 在懷孕期間使用可能導致胎兒受損，並可能引發需要住院治療的皮膚與軟組織感染。常見副作用包含膿瘍、痤瘡、毛髮增生、眉毛脫落、口腔潰瘍、流鼻血、毛囊炎、甲溝炎及皮疹等。

先前，益普生的 Sohonos（學名 palovarotene）已於 2023 年 8 月獲 FDA 核准，用於減少 FOP 患者的異常骨骼形成，適用於 8 歲以上女孩及 10 歲以上男孩。Sohonos 上市時，每日 5 毫克劑量的價格約為每年 62.4 萬美元。范德堡大學內科醫學系內分泌、糖尿病和代謝科教授 Kathryn M. Dahir 醫師表示，對 FOP 患者而言，每一次新的異常骨骼形成都意味著失能與活動能力喪失的潛在風險，而能夠減少新病灶及發作的治療方式，對患者將產生正面影響。