罕病嗜睡症治療新突破 首款針對病因藥物獲美FDA核准

【記者廖心妤／綜合外電】美國食品藥物管理局（FDA）於週三核准了武田藥品工業（Takeda）研發的新藥 Orzeyful（oveporexton），用於治療成人第一型嗜睡症（narcolepsy type 1）。這是全球首款直接針對此罕見疾病根本原因的藥物，有望為約二十萬名美國病患帶來新的治療希望。

第一型嗜睡症是一種罕見的神經精神性睡眠障礙，約每兩千名美國人中有一人受其影響。這種疾病是由於腦部產生食慾素（orexin）的細胞流失所致。食慾素是一種調節清醒、睡眠和肌肉張力的化學傳導物質，一旦缺乏，患者的大腦就難以維持警覺，並失去對睡眠與清醒邊界之間的控制，導致白天過度嗜睡、猝倒（cataplexy，因強烈情緒如大笑引發的肌肉突然無力）、睡眠麻痺、幻覺以及夜間睡眠中斷等多種症狀。

過往的嗜睡症治療多僅能緩解症狀，例如使用興奮劑或鎮靜劑來掩蓋。然而，Orzeyful 的作用機制獨特，它是一款口服食慾素受體 2 型（OX2R）激動劑，能直接活化大腦中正常情況下會被食慾素刺激的受體，藉此恢復缺失的信號。美國食品藥物管理局藥品評估與研究中心精神病學部門主任 Tiffany R. Farchione 表示，Orzeyful 是首款從生物學層面作用於病因的藥物，將嗜睡症視為一個整體疾病來治療。

Orzeyful 的有效性與安全性已在兩項為期 12 週、隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗中獲得驗證，共招募 273 名成人第一型嗜睡症患者。研究結果顯示，服用 2 毫克 Orzeyful 的患者，其白天保持清醒的能力顯著提升，白天嗜睡情況大幅減少，猝倒發作次數也顯著降低，同時改善了睡眠麻痺、幻覺和夜間睡眠中斷等全面性症狀。常見副作用包括失眠、頻尿、尿急及唾液分泌增加，但因副作用而停止治療的比例偏低。

Orzeyful 在獲美國食品藥物管理局核准前，曾被授予突破性療法認定和優先審查資格。目前，Orzeyful 已獲美國及中國監管機構批准，並正等待美國緝毒局（DEA）完成受管制藥品分類審查後，即可合法上市。此藥為口服錠劑，每日服用兩次。Project Sleep 總裁兼執行長、同時也是第一型嗜睡症患者的 Julie Flygare 強調，Orzeyful 的獲批是嗜睡症社群的歷史性時刻，擴大了治療選擇，為未來帶來莫大希望。

武田藥品工業研發總裁 Andy Plump 指出，此次核准代表著將科學發現轉化為現實，而 Orzeyful 僅是一個開端。隨著食慾素逐漸成為重要的治療途徑，武田藥品工業將持續探索這類新藥物在其他睡眠-覺醒障礙及更多疾病中的潛力。