日本新藥罕病基因療法受阻 RGX-121遭美FDA發臨床保留令
日本新藥公司昨日宣布，其用於治療罕見疾病黏多醣症第二型（俗稱杭特氏症）的基因治療藥物 RGX-121，遭美國食品藥物管理局（FDA）發出臨床試驗保留命令，這表示藥物的人體臨床試驗已暫時或無限期中止。
簡詩雅
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日本新藥（Nippon Shinyaku）公司昨日（8月25日）宣布，其合作夥伴 REGENXBIO Inc. 開發中的黏多醣症第二型（MPS II 型）基因治療藥物 RGX-121，已遭美國食品藥物管理局（FDA）發出「臨床試驗保留命令」。這項命令意味著 FDA 暫時或無限期地停止一項藥物的人體臨床試驗，通常是因為對試驗的安全性或數據有疑慮。
RGX-121 是一種針對黏多醣症第二型（MPS II 型），俗稱「杭特氏症」的基因治療藥物。黏多醣症第二型是一種罕見的遺傳性疾病，由於患者體內缺乏分解特定醣類所需的酵素，導致這些醣類累積在細胞中，進而損害多個器官，影響病患的生長發育、智力發展及壽命。
實際上，這已非 RGX-121 首次遭遇監管挑戰。REGENXBIO Inc. 早在今年二月就曾收到美國食品藥物管理局的「審查完成報告通知」（Complete Response Letter, CRL），當時意即藥物未能獲得核准。此次的臨床試驗保留命令，為該藥物的開發再次投下變數。
日本新藥與 REGENXBIO Inc. 的合作關係始於去年一月，日本新藥當時從 REGENXBIO Inc. 取得 RGX-121 在美國的獨家銷售權，以及在日本與其他亞洲地區的獨家開發與銷售權。若 RGX-121 未來在美國獲准上市，將由日本新藥位於紐澤西州（New Jersey）帕拉姆斯（Paramus）的美國子公司 NS Pharma, Inc. 負責銷售與推廣活動。
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