幹細胞基因療法獲美國專利　Stemrim 治療罕病技術受肯定

【記者廖心妤／綜合外電】日本生技公司 Stemrim 於週四（10月8日）宣布，其用於治療「營養不良性表皮分解性水皰症」的幹細胞基因治療技術「SR-GT1」已在美國獲得專利註冊。

這項名為 SR-GT1 的技術是一種結合幹細胞技術和基因治療的方法，旨在修復或替換缺陷基因以治療疾病。它針對「營養不良性表皮分解性水皰症」（一種罕見的遺傳性疾病，患者皮膚極為脆弱，容易起水皰和破損），透過從患者水皰中採集並培養擴增「間質幹細胞」，再將正常的第七型膠原蛋白基因導入這些細胞中，最後將其重新注入患者體內。該專利特別涵蓋了將這些細胞直接施用於患者水皰的環節，保護其獨特的治療方式。

目前，在「日本醫療研究開發機構」（AMED）的支持下，Stemrim 正在進行臨床試驗藥物的生產製造，並為即將展開的醫師主導型臨床試驗做準備。這項專利不僅為 Stemrim 的技術提供了法律保護，也標誌著幹細胞基因治療領域在罕見疾病治療上邁出重要一步。

參考來源

• ステムリム---もみ合い、米国で幹細胞遺伝子治療技術の特許登録（FISCO 株・企業報）｜ｄメニューニュース（dmenu_news）