基因療法領航 罕見血液與心血管疾病治療市場至2036年可望逾47億美元

【記者張皓廷／綜合外電】全球罕見疾病治療市場正迎來顯著成長。根據研究機構《Future Market Insights》的報告指出，罕見血液疾病與罕見心血管疾病的治療市場預計到2036年將合計突破47億美元，主要動能來自於基因療法及精準醫療的發展。

市場規模與成長動能

報告預估，全球罕見血液疾病治療市場規模將從2026年的13.684億美元，以年複合成長率（CAGR）9.3%的速度成長，至2036年達到33.299億美元。同時，罕見心血管疾病治療市場也將從2026年的6.328億美元，以8.6%的年複合成長率成長，於2036年達到14.44億美元。推動市場成長的關鍵因素包含分子診斷技術的進步、疾病專一性治療途徑的發展，以及專科治療中心的需求增加。

基因療法與標靶治療

基因療法在罕見疾病治療中扮演日益重要的角色。2026年，基因療法在罕見血液疾病市場預計將佔40.6%的市佔率，在罕見心血管疾病市場則佔44.5%。美國食品藥品監督管理局（United States Food and Drug Administration）已於2024年1月核准 CASGEVY 用於治療12歲以上輸血依賴型乙型地中海貧血患者，並在2025年12月核准 Omisirge 用於治療6歲以上嚴重再生不良性貧血患者。其他新藥核准包括賽諾菲（Sanofi）的 Qfitlia 及輝瑞（Pfizer）的 HYMPAVZI，兩者皆用於血友病A或B的治療。此外，中外製藥（Chugai Pharmaceutical）與全藥工業（Zenyaku Kogyo）合作開發的利妥昔單抗（Rituxan）也獲日本核准用於自體免疫溶血性貧血。

在罕見心血管疾病領域，則聚焦於肥厚性心肌症及ATTR澱粉樣變性病（ATTR amyloidosis）等。必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）的 Camzyos 及 Cytokinetics 的 Myqorzo 已在美國獲准用於治療肥厚性心肌症，而艾拉倫（Alnylam Pharmaceuticals）的武特里西蘭（Amvuttra）則獲准用於治療成人 ATTR澱粉樣變性心肌症。

全球區域市場概況

從區域市場來看，南韓與英國在罕見血液疾病治療市場的成長最為突出，預計在2026年至2036年間，南韓將以10.4%的年複合成長率領先，英國則為9.8%。美國市場預計成長9.0%，德國8.4%，日本則為7.5%。這些國家透過建立全國性的患者登記系統、中央協調的專科服務及明確的保險給付機制，促進了罕見疾病治療的可及性。例如，南韓出血性疾病登記處在2024年11月已登記2,922名患者，德國保羅–埃爾利希研究所（Paul-Ehrlich-Institut）則在2025年12月報告了4,159名血友病A患者的數據。

台灣生技產業機會

台灣生技業者在罕見疾病治療領域亦有所耕耘。例如，藥華藥（PharmaEssentia）就提供用於真性紅血球增多症（Polycythemia Vera）的干擾素療法。隨著全球罕見疾病治療市場的快速擴張，特別是基因療法和精準治療的發展，台灣生技產業可望透過創新研發及國際合作，在分子診斷、靶向藥物和基因治療等領域尋求更多機會，參與這波全球醫療市場的成長浪潮。