《刺胳針》驗證裘馨氏肌肉萎縮症藥物試驗 美國FDA專家小組卻否決其有效性

【記者簡詩雅／綜合外電】一項治療裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy）的實驗性藥物 Deramiocel，其第三期臨床試驗 HOPE-3 的數據，在權威醫學期刊《刺胳針》（The Lancet）上獲得驗證，指出藥物能顯著減緩病患上肢功能退化。然而，美國食品藥物管理局（FDA）的一個專家顧問小組，卻於昨日（30日）以9比3的票數，否決這些數據能構成充分證據來證明該藥的有效性，凸顯科學期刊與藥物監管單位在審查標準上的差異。

美國食品藥物管理局的「Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (CTGTAC)」專家小組於7月29日舉行會議，評估 Capricor Therapeutics 公司開發的 Deramiocel（CAP-1002）。此藥透過靜脈注射同種異體心源性細胞（allogeneic cardiosphere-derived cells, CDCs），旨在抑制裘馨氏肌肉萎縮症造成的發炎與纖維化，以減緩病情惡化，而非根治。專家小組主要針對藥物對心臟功能的證據進行評估，認為其未達「實質有效性證據」的法定門檻。

這項分歧的核心在於統計分析計畫（Statistical Analysis Plan, SAP）的版本爭議。Capricor 執行長琳達·馬爾班（Linda Marbán）博士指出，FDA 是使用一份「未簽署、不完整的內部草稿」SAP 版本1.1來評估，而非公司認為具約束力的版本3.0。但 FDA 統計學家 Tingting Zhou 表示，SAP 版本1.1在研究啟動時即已存在，應作為評估分析計畫一致性的基準。FDA 認為，研究團隊在數據解盲前一天更改分析模型，是「追逐結果的操弄」行為。

根據《Tech Times》報導，Capricor 公司引述《刺胳針》發表的研究成果，強調 Deramiocel 能使病患上肢功能退化速度減緩54%，PUL 2.0（上肢功能表現測量工具）的 p 值為0.03。該研究的主要作者、一名學者 Craig McDonald 醫師稱此為「實質且有意義的效果」。相對地，FDA 在 SAP 版本1.1下的分析，發現 PUL 2.0 的平均差異僅為0.66點，p 值則為0.24，顯示藥效不明顯。

多位專家小組成員以「脆弱」來形容 Deramiocel 的試驗結果。一名統計學家珍妮特·威特斯（Janet Turk Wittes）表示，結果對於納入的患者與分析方法過於敏感。但也有委員會成員，包括兩名患者代表與代理主席 Evan Snyder，投下「贊成」或「高度有條件的贊成」票，認為應保留 Deramiocel 對上肢功能的潛在價值。一名神經學家 Steven Pavlakis 也表示，如果數據中有任何值得進一步研究的點，那就是上肢功能方面的表現。

儘管專家小組的投票不具約束力，FDA 仍將於8月22日做出最終決定。然而，消息傳出後，Capricor Therapeutics 的股價自昨日起已重挫約50%至54%，跌至每股約3美元，分析師普遍認為其前景「不太樂觀」。若再次遭拒，裘馨氏肌肉萎縮症的心臟病變患者將繼續依賴非專用藥物治療。