β地中海貧血

美國擴大基因編輯療法應用　幼童血疾治療添新選項

美國食品藥物管理局擴大批准一款名為 CASGEVY 的 CRISPR 基因編輯療法，使其適用於2歲以上罹患鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的幼童，為這兩種遺傳性血液疾病的早期治療帶來重大突破，有望減少患者的長期併發症。