英國核發創新護照 三款阿茲海默症等實驗藥開發加速

【記者廖心妤／綜合外電】英國藥監局（Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA）於 11 月 9 日宣布，有三款針對阿茲海默症、亨丁頓舞蹈症與肺癌的實驗性藥物，已獲頒「藥物創新護照」（Innovation Passports）。這項資格能讓這些藥物的開發商，在藥物開發、審查及未來進入英格蘭國民保健署（NHS England）體系時，獲得更協調的監管支援，以期加速藥物上市。不過，取得護照不代表藥物已獲批供患者常規使用。

這三款獲得創新護照的藥物分別是：首先是艾拉倫（Alnylam）開發的 Brezosiran，這是一種用於治療亨丁頓舞蹈症（一種會導致非自主運動和認知衰退的遺傳性神經退化疾病）的 RNA 干擾（RNAi）療法，目標是降低亨丁頓蛋白的生成。艾拉倫今年 10 月曾報告，其 Brezosiran 在 Phase 1b 試驗中，最高劑量組患者的突變亨丁頓蛋白水平平均降低了約 60% 至 64%，預計 2027 年將展開更大規模的安慰劑對照試驗。

其二是百濟神州（BeOne Medicines）的 BGB-58067，這是一種針對具有特定分子特徵（MTAP 缺失）的非小細胞肺癌的靶向 PRMT5 抑制劑。BGB-58067 目前處於早期 Phase 1a/1b 試驗，初步結果顯示出抗腫瘤活性。其三是百健（Biogen）的 Diranersen，這是一種用於治療早期阿茲海默症（一種漸進性神經退化疾病，影響記憶與認知）的實驗性反義寡核苷酸療法，旨在減少 tau 蛋白的產生。百健於今年 5 月報告，其 Phase 2 CELIA 試驗顯示與 tau 蛋白相關的指標有所下降，認知衰退測試也出現了令人鼓舞的訊號，但未達到劑量反應的主要終點。

創新護照是英國「創新許可與取得途徑」（Innovative Licensing and Access Pathway, ILAP）的入門資格。ILAP 旨在簡化藥物開發商在英國藥物系統中的複雜流程，由英國藥監局、英格蘭國民保健署等多個機構提供統一的建議，而不是讓開發商各自摸索。該計畫的目的是減少具潛力藥物在臨床開發與監管評估中不必要的延誤。但藥物開發商仍需透過進一步研究證明其效益與風險平衡，並取得監管授權，才能常規使用。

英國藥監局表示，本次選定的藥物旨在解決巨大的未滿足醫療需求，包含一種漸進性遺傳神經疾病、一種基因定義的肺癌亞型以及早期阿茲海默症。截至今年 11 月，ILAP 計畫總計已收到 25 份合格申請，並累計頒發了 8 份創新護照。英國藥監局已開啟下一輪申請，截止日期為 2027 年 2 月 11 日。

參考來源

• Experimental Alzheimer’s, Huntington’s and Lung Cancer Drugs…（Fish4news.co.uk）