舊降血壓藥『胍那苯』 助緩兒童罕見腦病 VWM 惡化
荷蘭研究團隊發現，用於治療高血壓的現有藥物「胍那苯」，在為期三年的觀察中，顯示出能減緩兒童罕見的「消失性白質病變」（VWM）惡化，減少對輪椅的依賴並降低死亡率，為這項目前無藥可醫的致命腦部疾病帶來治療新希望。
賴柏翰
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荷蘭阿姆斯特丹大學醫學中心（Amsterdam UMC）研究團隊近期發現，一種現有的降血壓藥物「胍那苯」（guanabenz），可能對於減緩兒童罕見且致命的腦部疾病「消失性白質病變」（vanishing white matter, VWM）的惡化具有潛力。這項研究成果已刊登於《The Lancet Neurology》期刊。
消失性白質病變（VWM）是一種罕見的遺傳性神經退化性疾病，主要影響一到六歲的兒童，會導致運動與認知功能逐步喪失，最終可能在早期導致死亡。目前醫學上尚無任何獲准的治療方式，能夠阻止或減緩 VWM 的病情進展。據估計，全球每十萬名兒童中約有一人罹患 VWM，而在荷蘭，每百萬人中約有 1.3 人受此疾病影響。
研究團隊針對患有 VWM 的兒童進行了為期三年的追蹤，觀察他們在接受胍那苯治療後的情況，並與一個由 66 名病情相似、但未接受胍那苯治療的國際登錄兒童組進行比較。結果顯示，接受胍那苯治療的兒童，其對輪椅的依賴程度和速度均較對照組為低。在研究期間，接受胍那苯治療的兒童無一死亡，而對照組的 66 名兒童中則有 5 人死亡。
荷蘭阿姆斯特丹大學醫學中心兒科神經病學退休教授、同時也是該研究主要作者的 Marjo van der Knaap 指出：「這項發現首次證明，這種致命的兒童腦部疾病是可以受到影響的。」她強調，由於治療對象是幼童，藥物的副作用必須是可辨識、可治療且暫時性的。研究觀察到，胍那苯的副作用包括幻覺、嗜睡、便秘和低血壓，主要出現在治療的前幾個月。然而，在治療四到六個月後，大多數兒童都能良好地耐受藥物，且無人因副作用而中斷治療。
研究團隊也提醒，胍那苯並非 VWM 的治癒性藥物，且其有益效果在停藥後似乎會減弱。此外，這項研究並未納入同時未接受治療的對照組，因此未來仍需進行更進一步的研究來驗證其長期療效與安全性。
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