美國FDA批准首款嗜睡症新藥 Orzeyful，開啟治療新頁
美國食品藥物管理局（FDA）批准了首款針對嗜睡症第一型的新藥 Orzeyful，該藥能直接作用於食慾素訊號，有助於改善患者白天過度嗜睡和猝睡症等症狀，為全球數百萬患者帶來新的治療選擇與希望。
賴柏翰
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美國食品藥物管理局（FDA）於週三（8月5日）批准了 Orzeyful（oveporexton）口服錠劑，這是首款直接作用於食慾素（orexin）訊號的嗜睡症第一型新藥。嗜睡症是一種慢性神經疾病，患者常有白天過度嗜睡、猝睡症（cataplexy，指在清醒時突然失去肌肉張力，通常由強烈情緒觸發）等症狀。這項突破性進展，為全球約每2,000人中就有1人受苦的嗜睡症第一型患者，開啟了全新的治療選擇。
過去，嗜睡症第一型患者的治療多半僅能針對個別症狀，無法從根本解決問題。嗜睡症第一型是由於大腦中負責產生食慾素的細胞受損所致，食慾素是一種重要的神經傳導物質，負責調節清醒、睡眠與肌肉張力。Orzeyful 的作用機制是激活大腦中與食慾素相同的受體，藉此恢復身體無法自行產生的食慾素訊號，這也是它被譽為「首個整體治療」該疾病的藥物。
根據兩項第三期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗「FirstLight」和「RadiantLight」的結果，共有273名成年嗜睡症第一型患者參與。研究顯示，服用 2 毫克 Orzeyful 的患者，其白天清醒能力顯著提升，日間嗜睡感減少，且嗜睡症相關症狀，包括睡眠麻痺、幻覺及夜間睡眠中斷等，均獲得有意義的改善。
美國食品藥物管理局藥品評估與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）精神病學部門主任 Tiffany Farchione 表示，新藥直接影響疾病的潛在生物學機制，能全面治療嗜睡症第一型。對患者團體而言，Project Sleep 總裁兼執行長 Julie Flygare 認為，Orzeyful 的批准擴大了治療選項，帶來莫大希望。然而，Orzeyful 也可能引發一些副作用，最常見的包括失眠、尿頻、尿急以及唾液分泌過多。此外，也有患者出現肌酸磷酸激酶（CPK）升高。患者應向醫師通報不明原因的肌肉疼痛、無力或尿液顏色變深等狀況。
儘管已獲批，Orzeyful 尚無法立即上市。美國緝毒局（DEA）需要對其進行管制藥品分類，預計將在 90 天內做出決定。待分類確定後，該藥物將透過專業藥局通路販售。對於台灣的嗜睡症患者及家屬而言，此新藥的問世無疑提供了一個嶄新的治療方向與希望。雖然目前尚未有在台灣上市的確切時程，但國際上新藥的突破，常能為本地的醫療界帶來借鑒與討論，進而加速引進符合本地患者需求的療法。
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