科學家解析癲癇關鍵腦蛋白結構 有望開發新藥
西奈山伊坎醫學院的科學家們成功解析與癲癇相關的腦部蛋白質 NBCn2 結構，並開發出抑制其活性的化合物，為癲癇新藥開發奠定基礎。
蔡佳穎
· 3 分鐘閱讀
美國西奈山伊坎醫學院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的科學家們，近日成功揭示了腦部蛋白質 NBCn2 的高解析度結構。這項研究不僅有助於深入理解癲癇、自閉症類群障礙及其他神經系統疾病的病因，更發現了潛在的藥物標靶，為未來新療法的開發開啟新頁。
根據《Newswise.com》報導，這項研究成果已於今日在《自然-通訊》（Nature Communications）期刊發表。該研究團隊利用冷凍電子顯微鏡（cryo-electron microscopy）技術，首次詳細捕捉了 NBCn2 的結構影像。NBCn2 這種蛋白質主要負責調節腦細胞內的酸鹼平衡，並透過運輸鈉離子和碳酸根離子來控制腦細胞的活性。過去已有研究發現，NBCn2 的基因變異與多種神經系統疾病息息相關。
研究主持人之一、西奈山伊坎醫學院藥理學與神經科學副教授丹尼爾·瓦克（Daniel Wacker）指出，儘管 NBCn2 與嚴重的神經系統疾病有明確關聯，但過去一直被忽視。他們希望能從分子層面理解其功能，並評估其作為神經系統疾病未來治療標靶的潛力。
研究團隊以此結構數據為藍圖，設計並測試了能抑制 NBCn2 活性的化合物。在對小鼠腦細胞與腦組織進行的實驗中，其中一種化合物成功降低了神經元之間的電訊號傳遞，這是過度活躍的神經元活動（如癲癇發作）的關鍵特徵。領導西奈山轉化疾病模型中心的本·張（Bin Zhang）教授表示，這是他們首次能透過藥理學手段控制此類轉運蛋白，並直接觀察其對神經元活動的影響，為理解 NBCn2 在大腦功能和神經疾病中的作用提供了重要起點。
儘管研究取得了突破性進展，但研究團隊也強調，這些開發出的化合物仍處於早期研究工具階段，尚未準備好用於臨床病患。共同通訊作者阿夫納·史萊辛潔（Avner Schlessinger）教授指出，未來還需要更多工作來提高這些化合物的效力和選擇性，並在更複雜的疾病模型（包括動物和人源系統）中進行測試，才能得出任何治療結論。研究團隊計劃持續優化這些化合物，並進一步探討標靶 NBCn2 是否能有效減少癲癇發作，或影響其他神經系統疾病。
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