HIV藥物衍生物逆轉小鼠多發性硬化症狀 展治療潛力
一項最新研究發現，從 HIV 藥物衍生的化合物 K-9，在小鼠實驗中能完全逆轉多發性硬化症（MS）的症狀，包括行動和視力功能，其作用機制是阻斷發炎體的形成，科學家對此突破感到振奮，並計劃進一步展開人體臨床試驗。
簡詩雅
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一項突破性研究顯示，一種從 HIV 藥物衍生的化合物 K-9，在動物實驗中成功逆轉小鼠的多發性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）症狀。多發性硬化症是一種慢性且複雜的自體免疫疾病，患者免疫系統會攻擊自身的神經保護層，導致神經訊息傳遞受損，進而影響行動與視力。
根據《Voice of Healthcare》2026年9月30日報導，研究團隊觀察到，接受 K-9 治療的小鼠，其行動與視力功能皆意外地完全恢復。科學家 Balamurali Ambati 指出，他們原預期 K-9 可能會阻止病情惡化，但從未料到已受損的動物能完全康復。這種戲劇性的逆轉，讓原本無法使用腿部或視力受損的動物，完全恢復了功能。
K-9 的作用機制是阻斷蛋白質間的交互作用，這些蛋白質會組裝成「發炎體（inflammasomes）」。發炎體被認為是導致多發性硬化症中發炎反應和神經細胞死亡的元兇。Ambati 認為，針對發炎體進行治療，不僅可能對多發性硬化症有益，對其他多種神經退化性疾病也可能帶來正面影響，這將是一個令人振奮的發現。
這項化合物過去已有用於治療糖尿病黃斑部水腫和甲狀腺眼病等眼疾的臨床試驗數據，因此在安全性方面已有初步資訊。此外，由 Ambati 於 2016 年共同創辦的 Inflammasome Therapeutics, Inc.，也正在研究 K-9 用於漸凍症（ALS）的潛力。
研究人員表示，下一步將是針對多發性硬化症患者進行精心設計的人體臨床試驗。屆時，將以「神經絲輕鏈（NfL）」作為客觀的血液生物標記，用以評估藥物的早期療效，觀察 K-9 在人體內是否也能展現出與動物實驗相似的效果。
參考來源
- HIV Drug Derivative Reverses MS Symptoms in Mice（Voice of Healthcare）