AI 藥物開發成顯學　美國 FDA 聽證會探監管新挑戰

在 AI 技術浪潮下，藥物研發正經歷重大變革，例如 AI 輔助抗生素藥物再利用、機器學習篩選白血病新藥及 AI 代理系統加速藥物發現。製藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）也已聯手 Anthropic 投入 AI 藥物開發，而美國食品藥物監督管理局（FDA）的提名聽證會，則將探討 AI 藥物監管的未來挑戰。

【記者廖心妤／綜合外電】人工智慧（AI）正以前所未有的速度改變藥物研發領域，不僅加速新藥探索，也提升藥物再利用的效率。隨著 AI 在製藥產業扮演日益關鍵的角色，美國食品藥物監督管理局（FDA）的監管應對措施，也成為業界關注的焦點。

近期，多項研究成果突顯 AI 在藥物開發上的潛力。英國倫敦帝國學院（Imperial College London）的研究者便利用 AI 篩選近 7,000 種候選藥物，旨在尋找能有效對抗肺炎鏈球菌（Streptococcus pneumoniae）的藥物。這項研究聚焦於「藥物再利用」（drug repurposing），也就是找出已獲批准用於治療其他疾病的藥物，來治療新的病症，此方式可大幅節省藥物開發的時間與成本。經實驗驗證，其中 9 種化合物能有效抑制細菌生長，有 2 種藥物甚至對具抗藥性的菌株有效。研究者 Pedro J. Ballester 指出，AI 導向的藥物再利用已成為對抗抗生素抗藥性的強力策略。

同時，美國萊斯大學（Rice University）與德州大學安德森癌症中心（The University of Texas MD Anderson Cancer Center）的團隊，也開發出一種機器學習（machine learning）新方法，用於識別急性骨髓性白血病（AML）的潛在藥物候選物及新靶點。這套系統逆向篩選超過 400 萬種化合物，最終選出不到百種具潛力的分子，並在實驗室中測試了其中 20 種。研究結果顯示，這些新化合物與現有 AML 藥物結合後，能殺死高達 97% 的癌細胞，同時僅影響 5% 的健康血細胞。研究者 Natasha Kirienko 表示，此方法不僅找到潛力藥物，也識別出 AML 細胞特有的新藥物靶點。

此外，史丹佛大學（Stanford University）的研究團隊也開發出一套名為 Virtual Biotech 的 AI 代理系統。此系統透過虛擬首席科學官協調多個專業 AI 代理（agents，指能自主執行任務的 AI 程式），整合基因、基因組、分子與臨床等多樣生物醫學數據，旨在提升早期藥物發現的效率與成功率。鑑於目前約有九成的藥物進入臨床試驗後無法獲得監管批准，這套系統有望降低藥物開發的失敗率。在靶點優先排序的案例研究中，此系統發現針對特定細胞類型基因的藥物，其上市機率高出 48%，不良事件則減少 32%。

業界巨頭也積極投入 AI 藥物研發，例如丹麥製藥大廠 Novo Nordisk 便與人工智慧公司 Anthropic 合作開發 AI 藥物，顯示藥廠對於導入 AI 技術以加速創新抱持高度期望。然而，隨著 AI 藥物開發的迅速發展，美國食品藥物監督管理局（US Food and Drug Administration）也面臨新的監管挑戰。參議院即將舉行針對 FDA 提名人的聽證會，預期將審視《處方藥使用者費用法案》（PDUFA VIII）計畫的優先事項。參議員林賽·格雷厄姆（Graham）指出，PDUFA VIII 反映了「美國優先」的原則，暗示監管機構對新技術的審核將會更加審慎。

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