罕癌用藥給付遭拒美研究：保險跟不上醫學進展

一名 21 歲的美國罕見腦癌患者，其母親因為抗癌藥物被保險公司拒絕給付而奔走，即使最終透過社群求助獲得藥廠捐贈藥物，患者仍在數月後離世。這起案例凸顯美國醫療保險制度在面對醫學快速進展，特別是罕見癌症治療時，給付標準難以跟上的困境。

【記者張皓廷／綜合外電】一名罹患罕見腦癌的 21 歲美國患者，生前在治療過程中面臨保險公司拒絕給付關鍵抗癌藥物的困境。這起案例凸顯了美國醫療保險體系，在面對日新月異的癌症科學與治療方式時，其給付標準仍顯得跟不上腳步，特別是對罕見疾病患者而言。

根據《KFF Health News》報導，這位患者在 2025 年 9 月確診罹患彌漫性半球形膠質瘤（diffuse hemispheric glioma，H3-G34 突變型），這是一種極為罕見的腦腫瘤，甚至直到 2021 年才由世界衛生組織（World Health Organization, WHO）正式命名。在他確診兩年後，癌細胞已擴散至脊髓，形成了腦膜轉移（leptomeningeal disease），病情持續惡化。

他的神經腫瘤科醫師基於生物學上的合理推斷，並參考類似腦癌的成功案例，建議他使用由默克（Merck）與阿斯特捷利康（AstraZeneca）共同開發的抗癌藥物 Lynparza (olaparib)，期望能延緩病情。然而，儘管醫師提出專業建議，患者的藥品福利管理公司（PBM，在美國醫療體系中，負責管理藥品福利、議價和決定哪些藥物納入保險給付的機構）Liviniti 卻在 2026 年 1 月 30 日拒絕給付，理由是「Lynparza 未獲核准用於所提供的診斷」。該藥物每月費用約 8,700 美元（約新台幣 28 萬元），對於一般家庭而言是一筆沉重負擔。

患者母親 Tabitha Lowe 心痛表示，保險公司對這類罕見癌症沒有明確指導方針，並指控他們歧視罕病患者。她指出，每年美國有數萬人被診斷出罕見腫瘤，約佔所有癌症病例的四分之一，但這些罕病患者卻常因缺乏針對性的美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）核准療法而難獲保險給付。威爾·康奈爾醫學院（Weill Cornell Medicine）Englander Institute for Precision Medicine 主任 Olivier Elemento 生物學家也提到，保險給付通常落後於基因體檢測（genomic testing）所揭示的治療潛力，以及科學研究所支持的療法。

在經歷漫長且無望的等待後，患者母親於 2026 年 3 月 8 日在社群媒體上公開求助。隔日，阿斯特捷利康的患者援助計畫聯繫她，表示將捐贈藥物。患者最終服用 Lynparza 近兩個月，但在 2026 年 5 月 4 日不幸逝世。雖然治療期間僅 6 週的抗爭仍無法挽回生命，他的家人已成立大學獎學金，紀念他對抗病魔的勇氣。

這起事件引發了對美國醫療保險制度的深思。儘管 FDA 自 2022 年以來已核准 9 種「組織不限藥物（tissue-agnostic drugs）」，這類藥物針對的是腫瘤中特定的基因突變，而非腫瘤發生的器官，為罕癌治療帶來新希望。然而，例如美國臨床腫瘤學會（American Society of Clinical Oncology）發起的 TAPUR 臨床試驗，雖為晚期癌症患者提供標籤外用藥（off-label treatments），但卻將原發性腦腫瘤排除在外，顯示制度仍有不足之處。患者母親感嘆：「癌症不會因為文件處理而暫停。」

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