維吉尼亞大學15年研究終成正果 帕金森氏症新藥獲美FDA核准
美國食品藥品監督管理局(FDA)核准了維吉尼亞大學研究十五年開發的新型帕金森氏症藥物 Juvmo,這款每日一次的口服藥物預計本月在美國上市,它能選擇性活化腦部特定受體,有望減少副作用並提供帕金森氏症患者更長效的運動功能改善。
蔡佳穎
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一種針對帕金森氏症的新型治療藥物 tavapadon,近期已獲美國食品藥品監督管理局(U.S. Food and Drug Administration, 負責確保藥物和醫療器材安全有效的政府機構)核准。這項名為 Juvmo 的口服藥物,是維吉尼亞大學(University of Virginia)耗時超過十五年研究的成果,預計本月(10月)在美國上市。
Juvmo 是一款每日僅需服用一次的藥物,適用於成人帕金森氏症患者,可單獨使用或與傳統藥物 levodopa(左旋多巴)併用。帕金森氏症在全球影響超過1,100萬人,常導致顫抖、僵硬、動作遲緩以及平衡與行走困難。
維吉尼亞大學醫學院藥理學與神經科學教授 Richard Mailman 指出,levodopa 作為近60年的標準療法,雖效果顯著,卻需仰賴逐漸退化的神經細胞,導致藥效隨時間減弱,且可能需要頻繁服藥。此外,長期使用 levodopa 可能引發運動障礙(dyskinesias,一種由現有藥物引起的不自主動作)。
Juvmo 的作用機制是選擇性活化腦中的 D1/D5 多巴胺受體(腦部控制運動功能的重要細胞)。這些細胞不會像傳統藥物目標的細胞那樣退化。Richard Mailman 認為,理論上,tavapadon 的藥效能夠持續更長時間,大幅改善患者的運動功能,且有望減少或避免運動障礙的副作用。
臨床試驗結果顯示,合併使用 Juvmo 與 levodopa 的患者中,有93%在85週後未增加 levodopa 劑量。而在早期帕金森氏症患者中,94%單獨服用 Juvmo 者在此期間無需開始使用 levodopa。維吉尼亞大學神經內科主任 Xuemei Huang 也對早期的臨床研究貢獻良多。
Richard Mailman 投入此研究數十年,源於一個問題:levodopa 藥效為何如此出色,但能否在避免其缺點的狀況下,重現其優勢。他的一位早期合作者在1991年研究突破後不久被診斷出帕金森氏症,並於約15年後逝世,這份個人連結更堅定了他持續研究的決心。許多參與臨床試驗的患者也表示,即使個人可能無法立即受益,也願意為推動醫學發展貢獻心力。
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