日本ALS研究發現MA-5療法潛力 改善病患iPS細胞線粒體功能
日本研究團隊發現一種名為MA-5的小分子化合物，在實驗中證明能有效改善肌萎縮側索硬化症（ALS）患者iPS細胞的線粒體功能與病態，為ALS治療帶來新的曙光。
謝明哲
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日本一項最新研究帶來肌萎縮側索硬化症（ALS）治療的新希望。由東北大學豊原敬文教授與阿部高明教授等人組成的研究團隊發現，一種名為MA-5的小分子化合物，能有效改善ALS患者iPS細胞（誘導性多功能幹細胞）的病態，並恢復其線粒體功能，這項成果已於昨日（23日）發表在《JCI Insight》期刊上。
ALS，俗稱漸凍人症，是一種漸進性的神經退化性疾病，會導致運動神經元逐漸喪失，進而引起全身肌肉無力、萎縮，最終可能導致呼吸衰竭。儘管目前有數種治療方法，但多半只能減緩疾病進程，尚無根本性的治癒方案。
研究指出，線粒體功能障礙是許多ALS患者的共同病理特徵。MA-5透過增強線粒體功能，在帶有SOD1基因突變的ALS果蠅模型中，顯著改善了果蠅的運動功能，並恢復了細胞內的ATP（三磷酸腺苷）生成和線粒體膜電位，甚至改善了肌肉組織中線粒體的形態異常。此外，MA-5也作用於ALS患者纖維母細胞與iPS細胞衍生的運動神經元，增強細胞內ATP生成並促進神經細胞中線粒體的移動性。
值得注意的是，MA-5的效果在具有不同基因突變（如SOD1、FUS突變）以及散發性ALS患者的細胞模型中都顯示出一致性，這暗示了其潛在的廣泛適用性。研究團隊推測，MA-5可能透過與線粒體內膜結構維持相關的蛋白質mitofilin/MIC60相互作用，進而穩定線粒體嵴，達到改善線粒體功能的目的。
研究也發現，C7orf31與C3orf62等候選生物標誌物，有望用於預測與評估MA-5的治療反應。其中，C7orf31在SOD1突變型ALS患者血液中的濃度較高，可能發展成一個診斷標誌物。
這項研究主要基於果蠅模型與培養細胞的臨床前實驗。儘管MA-5已完成線粒體疾病的I期臨床試驗，以評估其在人體的初步安全性，但其在ALS患者中的療效仍需進一步的臨床試驗來驗證，包括抑制運動功能下降與疾病進程的能力。未來，研究團隊將在更多ALS患者來源的細胞與哺乳動物模型中進行測試，以期闡明其作用機制、確認最佳劑量和治療時機，為全球ALS患者帶來實質性的治療進展。
參考來源
- ALSのミトコンドリア機能改善に新知見―ALS患者由来iPS細胞などでMA-5による病態改善効果を確認―（国立研究開発法人日本医療研究開発機構）
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