日本新藥DMD心肌症新藥審查延期 FDA目標11月完成
日本新藥與美國Capricor Therapeutics合作的杜興氏肌肉失養症心肌症新藥Delamiocell,其美國食品藥物管理局(FDA)審查因藥廠提交補充數據而延至今年11月22日。
廖心妤
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日本製藥公司日本新藥(Nippon Shinyaku)宣布,其與美國Capricor Therapeutics合作開發、用於治療杜興氏肌肉失養症(DMD)心肌症的新藥CAP-1002(Delamiocell),在美國的生物製劑上市申請(BLA)審查時程已獲美國食品藥物管理局(FDA)通知延後。
根據日本新藥發布的聲明,美國食品藥物管理局設定的藥物審查完成目標日,即PDUFA日期,已從今年8月22日延後至今年11月22日。此次延期主因Capricor Therapeutics在與FDA討論後,提交了申請案的額外數據和分析結果。FDA已將這份補充資料認定為「重要的申請內容變更」(Major Amendment),因此延長了審查時間。
杜興氏肌肉失養症(DMD)是一種嚴重的遺傳性疾病,會導致全身肌肉逐漸退化,最終影響心臟功能,形成DMD心肌症。對此類罕見疾病的治療藥物開發,往往耗時且充滿挑戰,FDA審查時程的變化,對於關注此疾病治療進展的病患家屬與醫藥產業而言,是個重要的進展。
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