兒童用藥安全資料稀缺　研究籲克服倫理挑戰擴大嬰幼兒試驗

【記者張皓廷／綜合外電】全球嬰幼兒面臨醫學研究不足的困境，導致許多為其設計的藥物缺乏足夠的安全與療效數據，有時甚至需使用未經充分驗證的成人藥物，構成潛在風險。世界衛生組織（World Health Organisation, WHO）估計，全球僅約十分之一的臨床試驗納入嬰幼兒，其中在中低收入國家進行的比例更低。

根據《Spotlight》報導，嬰幼兒因藥物研究不足，常被稱為「治療孤兒」，這種情況最早可追溯至 1960 年代。南非開普頓大學（University of Cape Town）醫學系人體研究倫理委員會主席馬克·布洛克曼（Marc Blockman）教授指出，若不對幼兒進行研究，將導致他們被低度研究，缺乏適當的治療資訊。他強調，只要臨床情況涉及特定年齡層且無法透過其他群體獲得相同結果，對幼兒進行臨床試驗是適當的。

將嬰幼兒納入醫學研究面臨多重挑戰，包括製藥業因商業利益較低、成本增加及潛在法律責任而不願投入。此外，醫學研究倫理（medical research ethics）方面的考量，特別是關於同意權與潛在利益和傷害之間的權衡，也是主要障礙。誇祖魯-納塔爾大學（University of KwaZulu-Natal）法律系教授安·斯特羅德（Ann Strode）表示，由於兒童無法自行給予同意，相關框架旨在保護他們的研究權益。在南非，未滿 18 歲的兒童通常不能完全同意參與醫學研究，需由父母或監護人代為簽署。

南非的兒童醫療法規（children's medical regulations）要求，除非研究無法在年長兒童或成人中充分進行且兒童參與不可或缺，否則不應將弱勢兒童納入試驗。新知識的產生必須直接惠及兒童，且疾病須在該年齡層中特別突出。安·斯特羅德教授表示，研究應符合「最小風險」標準，意即風險與日常醫療護理中遇到的普通風險相當。

儘管挑戰重重，南非在嬰幼兒醫學研究方面已取得進展。監管機構、倫理委員會、倡議者和贊助商都體認到這類研究的重要性。例如，南非研究人員透過匯集三項研究數據（南非兩項、美國一項），成功為新生兒提供了抗反轉錄病毒藥物 abacavir 的劑量指南，此數據曾失傳數十年。此外，斯泰倫博斯大學（Stellenbosch University）的 Adrie Bekker 教授與 Anneke C Hesseling 教授也參與了尋找結核病藥物適口性配方，以提高治療依從性。Red Cross War Memorial Children’s Hospital 的專案經理 Cynthia Biddle Baard 也提到，將嬰兒納入試驗的好處包括 24 小時監測，並能建立更好的醫病關係。這些研究正切實地降低幼兒疾病的嚴重程度與住院頻率。

參考來源

• The case for including more babies and young children in med…（Spotlight）