阿茲海默症新藥有望減緩病程試驗招募不足恐阻礙發展

全球阿茲海默症治療研究正迎來重大突破，兩款能顯著減緩病程的新藥已進入後期臨床試驗，但這些藥物未來能否普及，將取決於英國國民保健署的給付意願以及臨床試驗是否能招募到足夠的參與者。

【記者賴柏翰／綜合外電】英國專家指出，阿茲海默症治療在經歷數十年挫折後，研究正迎來革命性進展，兩款有望顯著減緩病程的新藥已進入後期臨床試驗。然而，這些突破性療法的普及仍面臨英國國民保健署（NHS）的給付挑戰以及臨床試驗參與者嚴重不足的問題。

阿茲海默症是一種腦部退化性疾病，目前只有藥物能輕微緩解症狀，但無法根治病因。其病理機制主要是腦中堆積毒性蛋白質，導致腦細胞死亡。其中，類澱粉蛋白（amyloid）會在腦細胞間形成斑塊，而濤蛋白（tau）則堆積在細胞內部。《The i Paper》報導，過去已有兩種清除類澱粉蛋白的藥物 lecanemab 和 donanemab 獲英國法律批准，但因英國國家衛生與保健研究所（Nice）評估其效益不足以抵銷高昂成本，且可能導致高達四分之一患者出現腦部腫脹或出血等副作用，至今未能納入國民保健署給付。國民保健署是英國的醫療服務系統，其藥物審批與給付流程由 Nice 負責評估藥物的成本效益和臨床效果。

目前有多種新藥正於後期試驗中，其中兩款被寄予厚望。名為 trontinemab 的藥物同樣針對類澱粉蛋白，但透過「腦部穿梭機制」能更有效地清除蛋白，並將副作用（腦部腫脹或出血）降至不到 3%。這項藥物的試驗預計兩年內完成，《The i Paper》指出，若獲 Nice 批准，最快有望在 2029 年透過國民保健署提供給患者。另一款名為 diranersen 的藥物則鎖定濤蛋白，利用「基因靜默」技術關閉濤蛋白生成。一項 416 人的試驗顯示，該藥物能讓認知功能衰退速度減緩約 25%。不過，diranersen 的試驗結果預計要到 2030 年才會出爐，若進展順利，可能需五年後才能透過國民保健署上市。倫敦大學學院（UCL）神經學家 Catherine J Mummery 教授表示，科學發展已帶來真正的希望，未來幾年失智症照護模式可能大幅改變。

然而，《每日郵報》指出，儘管全球有 158 種潛力藥物正在 192 項試驗中進行評估，估計需要約 55,000 名受試者，但英國在失智症臨床試驗的參與人數卻僅有 551 人，遠低於癌症試驗的 24,000 人。這種嚴重的參與者短缺與嚴格的篩選標準，正威脅著藥物研發的進程。導致參與率低的原因包括診斷延遲、難以取得專業檢查、交通費用以及需要照護夥伴陪同等。為此，英國衛生部目標在未來五年內，將失智症臨床試驗的參與人數提升至 2,000 人。

Alzheimer's Disease International 代理執行長 Chris Lynch 強調，政府必須投資於早期診斷、研究基礎設施和提高公眾對試驗的認知。Scottish Brain Sciences 執行長 Craig Ritchie 教授建議，遠端評估、在地檢測及行動研究服務等方式，能讓更多受試者參與試驗。Alzheimer's Society 執行長 Michelle Dyson 則呼籲，儘管科學研究進展快速，若診斷與試驗管道無法改善，這些突破將難以惠及真正需要的患者。專家認為，未來患者可能同時接受針對兩種毒性蛋白質的組合療法，以最大程度地阻止病情惡化。

參考來源