諾華藥廠查加斯病研究傳捷報 另款漸凍人症藥物卻失利

【記者林煜軒／綜合外電】瑞士製藥巨擘諾華（Novartis）近日宣布，其在治療查加斯病（Chagas disease）的早期研究取得重大進展，一款實驗性藥物 IID432 在臨床前試驗中展現顯著潛力。查加斯病是一種被忽略的寄生蟲感染，主要影響美洲約六百萬人，每年導致約一萬兩千人死亡。而目前僅有不到 1% 的感染者能獲得適當治療，現有療法常有療程長、副作用多導致患者中斷治療等問題。

這項研究由諾華的生物醫學研究團隊主導，成果已刊登於《美國國家科學院院刊》（PNAS）。研究指出，實驗藥物 IID432 是一種特殊設計的化合物，能選擇性地針對導致查加斯病的寄生蟲微錐蟲（Trypanosoma cruzi），透過特定機制破壞其 DNA，同時不影響人類細胞。

在小鼠模型試驗中，單劑口服 IID432 便能有效清除慢性微錐蟲感染，達到「無菌治癒」的效果，且未發現寄生蟲復發。諾華生物醫學研究總裁菲奧娜·馬歇爾（Fiona H. Marshall）表示，這項突破性科學研究有望大幅縮短查加斯病的治療時間，改變患者的治療前景。

諾華長期致力於解決被忽略的全球衛生挑戰，其對查加斯病的投入不僅限於藥物研發，還包括與 Brazilian Clinical Research Institute、ISGlobal、Global Chagas Disease Coalition、世界心臟聯合會（World Heart Federation）及米納斯吉拉斯聯邦大學（Federal University of Minas Gerais）等夥伴合作，加強醫療系統，並深入理解疾病負擔。這項 IID432 的研究獲得諾華生物醫學研究團隊與惠康基金會（Wellcome Trust）的部分資助。

然而，諾華在其他藥物研發領域也面臨挑戰。據《路透社》（Reuters）報導，諾華已終止其用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），俗稱漸凍人症的實驗性藥物 VHB937 的開發。這項藥物在第二期臨床試驗中未能達成預設目標。

《Endpoints News》與《彭博新聞社》（Bloomberg News）最先報導了此開發終止消息。VHB937，亦稱 lifonebart，旨在穩定一種名為 TREM2 的蛋白質，該蛋白質有助於調節腦部的免疫反應、發炎和廢物清除。儘管該試驗招募了 251 名早期 ALS 患者，但結果顯示藥物未達預期療效與安全性目標。除了 ALS，諾華也曾研究 VHB937 在阿茲海默症（Alzheimer's disease）上的潛在應用。

這兩項結果凸顯藥物開發的複雜性與挑戰，儘管在某一領域取得突破性進展，但在其他領域仍可能遭遇挫折，反映了製藥產業漫長且高風險的研發歷程。

參考來源

• Novartis: An Early-Stage Study for Chagas Disease Treatment（Bizclik Media Ltd）

• Novartis Halts ALS Drug After Failed Mid-Stage Clinical Tria…（Global Banking & Finance Review）