自體免疫疾病療法：新藥獲批准，另款臨床試驗卻傳死亡

【記者陳思妤／綜合外電】近期新藥研發領域可謂悲喜交加。美國食品藥物管理局（FDA）於週二批准了 Priovant Therapeutics, Inc. 開發的 Lisraya（brepocitinib）口服藥物，用於治療成人皮肌炎（一種免疫系統攻擊肌肉與皮膚的罕見自體免疫疾病），為此疾病患者帶來新希望。然而，同一天卻傳出另一種先進的 CAR-T 細胞療法，其臨床試驗因多名受試者死亡而緊急喊停。

根據《MyChesCo》報導，Lisraya 的批准基於一項為期 52 週的第三期臨床試驗，該試驗涉及 241 名成人皮肌炎患者。試驗結果顯示，接受每日一次 30 毫克 Lisraya 治療的患者，其疾病控制有所改善，類固醇使用量也顯著減少。美國食品藥物管理局免疫與發炎辦公室主任 Nikolay Nikolov 表示，長期以來，皮肌炎患者一直缺乏有效的治療方法，常需依賴用於其他疾病的藥物，此次批准有望填補這一空白。Lisraya 的作用機制是抑制 Janus 激酶路徑（Janus kinase pathways），該路徑與人體的免疫及炎症反應密切相關。不過，此藥也帶有嚴重安全警語，包括可能引發嚴重感染、增加全因死亡率、惡性腫瘤、心血管不良事件及血栓等風險。

另一方面，《Mail Online》指出，瑞士藥廠諾華（Novartis）已緊急暫停其 rap-cel 細胞療法針對自體免疫疾病的八項臨床試驗，原因為三名患者因「免疫效應細胞相關噬血細胞綜合症」（IEC-HS）而死亡。IEC-HS 是一種罕見但致命的過敏反應，會導致免疫系統過度反應並攻擊健康器官。諾華發言人表示，這種反應是 CAR-T 療法已知可能發生的嚴重併發症。

與此同時，美國製藥公司必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）也出於謹慎考量，主動暫停其 CAR-T 治療 zolacabtagene autoleucel（zola-cel）在自體免疫疾病試驗中的患者招募，以全面審查臨床數據。該公司在常規安全測試中發現了「短暫且可逆的炎症事件」。CAR-T 細胞療法是一種個人化的免疫療法，透過改造患者的 T 細胞，使其能辨識並摧毀癌細胞或自體免疫疾病中的有害細胞。儘管這種療法已獲美國食品藥物管理局批准用於治療淋巴瘤、白血病和多發性骨髓瘤等癌症，但其潛在的嚴重副作用，如細胞激素釋放症候群（CRS）與前述的 IEC-HS，仍是臨床試驗中必須面對的挑戰。這些發展突顯了新藥研發過程中的複雜性與風險，以及監管機構在保障患者安全方面扮演的關鍵角色。