美處方藥使用者付費法再授權 催生臨床試驗新變革

【記者陳思妤／綜合外電】美國食品藥物管理局（FDA）將於明日舉行一場公開會議，討論處方藥使用者付費法（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）再授權的最新協議。這項再授權被視為改革美國境內臨床試驗並使其流程更為精簡的重要機會。

處方藥使用者付費法（PDUFA）最早於1992年實施，要求藥廠支付費用，以資助美國食品藥物管理局（FDA）審查新藥與生物製品。此法案每五年會重新授權一次，其再授權流程通常涉及藥業代表與FDA之間的談判，隨後由美國衛生及公共服務部（HHS）部長向國會提交計畫。國會有權通過立法更新該計畫，並可納入額外的政策改革。

儘管美國政府已透過「Operation TrialBlazer」等措施加速新藥臨床試驗申請（investigational new drug, IND）的審查，PDUFA的再授權仍可能進一步加速早期人體試驗的進程。不過，藥廠與FDA之間的談判已大致完成，明日的公開會議上，公眾的反饋可能會促使協議內容進行修改。目前談判協議多半將臨床試驗的改革權力留給國會，唯一例外是提議對在2027年10月1日後於美國啟動至少一項第一期臨床試驗的藥物，其申請費用可減少50%。

對此，布朗斯坦·海特·法伯·施雷克律師事務所的策略顧問David H. Dorsey認為，這項費用減免可能不足以抵銷在美國境外進行臨床試驗的成本優勢。他強調，國會必須提出更具意義的改革措施。美國眾議員傑克·奧金克洛斯（Jake Auchincloss）與摩甘·格里菲斯（Morgan Griffith），以及川普政府，正在合作推動一項提案，目標是在目前的PDUFA使用者費用授權於2027年9月底到期前，將這些改革作為再授權配套方案的一部分通過。

擬議中的「Cures in Care Initiative」計畫，旨在將臨床研究整合到日常醫療照護中，利用醫院和診所作為研究場所。這項計畫將借鑑澳洲的模式，推動試點專案，允許第三方監督風險較低的第一期臨床試驗。美國衛生及公共服務部也正採取措施，澄清第一期試驗的預期標準，並支持更具彈性的早期試驗設計。此計畫與旨在加速IND時程、推進藥物進入人體試驗的Operation TrialBlazer相輔相成。

然而，美國食品藥物管理局目前的營運狀況，特別是高層人員流失問題，也引發外界關注。儘管新的協議規劃提撥資金用於招聘和留任藥品審查人員，但David H. Dorsey指出，FDA過去在達成使用者費用績效目標方面一直面臨招聘困難。他表示，在當前的人力配置下，該機構在履行承諾方面將持續面臨高度挑戰。

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參考來源

• PDUFA reauthorization offers a chance at clinical trial refo…（Pharmavoice.com）