美國NIH研究新藥K-9　逆轉小鼠多發性硬化症視力喪失

美國國立衛生研究院資助的一項最新研究發現，一種名為K-9的實驗藥物，能在小鼠多發性硬化症模型中，透過阻止「炎體」活化，有效逆轉已發生的視力喪失和癱瘓症狀，為這種神經退化性疾病的治療帶來新希望。

【記者蔡佳穎／綜合外電】美國國立衛生研究院（NIH）資助的一項最新研究指出，一種名為kamuvudine-9（簡稱K-9）的實驗藥物，在多發性硬化症（MS）的動物模型中展現了顯著療效，不僅能逆轉已出現的視力喪失，還能改善癱瘓症狀。

多發性硬化症（MS）是一種影響腦部和脊髓的慢性神經系統疾病，會導致免疫系統錯誤地攻擊神經保護層，進而引發視力模糊、麻木、肢體無力甚至癱瘓等症狀。傳統上，科學家認為多發性硬化症導致的神經退化，主要是適應性免疫系統中的B細胞和T細胞錯誤攻擊健康組織所致。

然而，近期研究顯示，失控的適應性免疫反應可能是上游觸發因子，進而活化了神經中樞系統固有免疫的關鍵成分「炎體（inflammasome）」，導致細胞爆炸性死亡。這項最新研究進一步揭示，K-9的療效可能來自於它能阻止炎體的活化。

研究人員在小鼠體內誘導了多發性硬化症類似的狀態，在症狀出現後，於接下來的兩週內給予K-9藥物。結果發現，接受K-9治療的小鼠不僅神經功能完全受到保護，原本的運動障礙和視力喪失也明顯恢復。相較之下，其他未接受K-9或僅接受標準多發性硬化症藥物治療的小鼠，恢復程度遠不及K-9組。

K-9的基礎來自核苷逆轉錄酶抑制劑（NRTIs），這類抗病毒藥物廣泛用於治療人類免疫缺乏病毒（HIV）或B型肝炎。弗吉尼亞大學的賈亞克里什納·安巴提（Jayakrishna Ambati）領導的團隊，透過去除NRTIs的抗病毒功能，同時保留其抗炎體特性，成功開發出K-9這類安全性更佳的改良版本。該團隊先前已證實K-9能預防視網膜脫離模型中的視網膜損傷並保護視力。

美國國立衛生研究院下屬的國家眼科研究所（NEI）所長邁克爾·F·奇安（Michael F. Chiang）表示，K-9在動物模型中逆轉多發性硬化症最嚴重併發症的顯著成效，加上其 promising safety profile，為藥物的臨床轉化提供了非常強而有力的途徑。這項研究成果為多發性硬化症的治療帶來了新希望。

參考來源