羅氏與 Ionis RNA 藥物 sefaxersen 腎病變試驗告捷

【記者謝明哲／綜合外電】羅氏（Roche）與 Ionis製藥（Ionis Pharmaceuticals）昨（23）日共同宣布，雙方合作開發的實驗性 RNA 藥物 sefaxersen，在治療罕見腎臟疾病 IgA 腎病變的第三期臨床試驗中，已成功達成主要目標。這項進展為患者帶來新希望，同時也凸顯了 RNA 藥物在慢性病治療領域的巨大潛力。

sefaxersen 是一種 RNA 藥物（透過干擾基因表達來治療疾病），屬於反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）。其作用機制是在肝臟中與特定的信使分子結合，抑制補體因子 B（complement factor B）的產生。補體因子 B 被醫學界認為在 IgA 腎病變的病理過程中扮演關鍵角色。IgA 腎病變是一種自體免疫疾病，患者體內會產生異常抗體，在腎臟中形成團塊，進而導致發炎並損害腎功能。

羅氏與 Ionis製藥指出，sefaxersen 在中期數據分析時，顯示尿蛋白水平有具統計學意義和臨床意義的顯著改善，而尿蛋白水平是評估腎臟健康的關鍵指標。這款藥物設計為每月一次自行注射，兩家公司預計將在近期醫學會議上公布更詳盡的數據，並向各國監管機構提交審查申請。目前，美國食品藥物管理局（FDA）已加速審查其他針對 IgA 腎病變的藥物，包括大塚製藥（Otsuka Pharmaceutical）與 Vera Therapeutics 的產品，而福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）的另一款藥物也可能很快獲得批准。

市場分析師普遍認為，儘管 IgA 腎病變市場潛力龐大，但競爭也相當激烈，藥物涵蓋了多種標靶和給藥方案。William Blair 分析師邁爾斯·明特（Myles Minter）表示，sefaxersen 每月一次透過自動注射器給藥的便利性，在現有與潛在療法中相對具有競爭力，僅福泰製藥的藥物有類似的給藥方式。RBC Capital Markets 分析師 Trung Huynh 也將 sefaxersen 視為羅氏旗下被低估的潛力新藥之一，他認為 sefaxersen 搭配 giredestrant 和 fenebrutinib 等藥物，有望共同推升羅氏的未來盈利表現。

財務方面，如果 sefaxersen 最終成功獲批上市，Ionis製藥預計將可獲得高達 4 億美元的里程碑付款以及未來的銷售權利金。目前市面上現有的 IgA 腎病變療法，例如諾華（Novartis）的 Fabhalta（其作用機制同樣針對補體因子 B），年治療費用約在 40 萬至 50 萬美元之間。

參考來源

• Roche, Ionis RNA drug scores in kidney disease study（BioPharma Dive）