為挽救兒童生命　世界衛生組織推動鐮狀細胞疾病治療普及

【記者簡詩雅／綜合外電】世界衛生組織（WHO）正積極採取行動，擴大全球兒童獲得拯救生命的鐮狀細胞疾病治療與照護的可及性，特別是針對中低收入國家。2021 年，鐮狀細胞疾病估計導致近 8 萬 1,100 名五歲以下兒童死亡，凸顯其在全球公共衛生領域的嚴重性。

鐮狀細胞疾病（Sickle cell disease, SCD）是一種全球最常見的遺傳性血液疾病，患者的紅血球形狀異常，導致血液循環受阻，可能引發劇烈疼痛、器官受損，甚至是致命的併發症。這項疾病是導致兒童過早死亡與失能的主要原因之一。世界衛生組織負責性健康、生殖健康、母嬰與青少年健康及老齡化部門主任 Pascale Allotey 表示，目標是確保兒童的出生地不應決定其是否能獲得拯救生命的鐮狀細胞疾病治療。她強調，WHO 的新指引和工具套件旨在改善罹患 SCD 的兒童及青少年的照護與治療。

這項疾病的負擔主要集中在撒哈拉以南非洲，全球近八成的鐮狀細胞疾病案例發生在此地。此外，東地中海、加勒比地區、南亞和拉丁美洲的人口也受到影響，全球各地的散居人口罹病率亦逐漸增加。世界衛生組織 Science for Health Department 主任 Meg Doherty 強調，即便有有效的藥物，若兒童無法獲得、負擔得起，或沒有適合兒童服用的劑型，那藥物的效果也將大打折扣。WHO 正致力改變這種現況，從關鍵藥物 hydroxyurea（羥基脲）開始。

世界衛生組織透過結合其在兒童及青少年健康、鐮狀細胞疾病方面的技術領導力，與 Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f) 合作，推動多面向的努力。這包括更新臨床指引、確認優先藥物、界定兒童藥物劑型特徵、建立合格產品的途徑，並預測未來的治療方案。

今年 5 月，世界衛生組織發布了首份針對 0 至 19 歲兒童及青少年鐮狀細胞疾病診斷、預防與臨床管理的規範性指引。該指引包含 7 個優先領域的 15 項建議，並強烈建議 9 個月至 19 歲罹患鐮狀細胞貧血症的兒童及青少年使用 hydroxyurea，無論其臨床嚴重程度。

為確保臨床建議與藥物可及性相符，WHO Department of Sexual, Reproductive, Maternal, Child and Adolescent Health and Ageing 與 Global Accelerator for Paediatric Formulations 於 2025 年 9 月首次舉辦了 Paediatric Drug Optimization for sickle cell disease (PADO-SCD) 會議。會議確認了包括 hydroxyurea 在內的現有治療藥物和劑型，並建立了一份有前景的試驗性療法觀察清單。針對兒童 hydroxyurea 的 Target Product Profile (TPP) 已於今年 7 月發布，明確定義了適合兒童年齡、可依體重彈性調整劑量、並適用於資源有限地區的藥物特性。此 TPP 已促成首份針對 SCD 治療的 WHO Prequalification Expression of Interest (EOI)，鼓勵藥廠開發符合 WHO 預認證標準的 hydroxyurea 劑型。

今日（2 日），GAP-f 將舉行一場名為 #BetterMeds4Kids 的線上研討會，介紹這些新資源，並討論如何共同支持改善兒童鐮狀細胞疾病的治療。世界衛生組織也持續關注新藥、生物製劑和基因療法等新興產品的研發進展。