日本新藥DMD治療劑Brogiliisene 世界筋學會揭露五年期數據
日本新藥公司近日在世界筋學會上，發表其杜氏肌萎症（DMD）治療藥物 Brogiliisene 長達五年的臨床試驗數據，結果顯示該藥在維持患者運動功能及安全性方面表現良好，有望延緩罕見疾病的進程。
謝明哲
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日本新藥公司近日宣布，其開發中的杜氏肌萎症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）治療藥物 Brogiliisene，已在第 31 屆世界筋學會年會上發表長達五年的療效與安全性數據。此次會議於 9 月 29 日至 10 月 3 日在日本廣島市舉行，國立精神・神經醫療研究中心透過海報形式呈現了相關結果。
DMD 是一種罕見的基因缺陷引起的漸進性肌肉退化疾病，主要影響男孩，會導致肌肉無力、萎縮，最終影響心肺功能，對患者家庭帶來沉重負擔。Brogiliisene 是一種核酸治療藥物，由日本新藥與國立精神・神經醫療研究中心共同研發。該藥物旨在透過跳過失養素基因（dystrophin gene）的第 44 外顯子（exon 44），恢復部分失養素蛋白的製造，為特定基因型 DMD 患者提供治療潛力。
根據發表的數據，這項由醫師主導的臨床試驗和日本新藥正在進行的延伸研究，針對 6 名 DMD 患者進行了為期最長五年的每週靜脈注射評估。結果顯示，對於仍能行走（ambulatory）的患者，其運動功能在 North Star Ambulatory Assessment（北美星步態評估量表）中維持或有所改善。即使在試驗期間喪失行走能力的患者，其上肢功能也得到了維持。
安全性方面，試驗期間未觀察到任何嚴重不良事件或過敏反應等輸注相關反應，也沒有受試者因副作用而中斷治療。這些長期數據對於評估罕見疾病新藥的臨床價值至關重要，初步結果暗示 Brogiliisene 可能有助於抑制 DMD 病情的惡化。目前，為進一步蒐集長期療效與安全性數據，這項延伸研究仍在持續進行中。日本新藥及其美國子公司 NS Pharma 也正同步進行該藥物的全球第二期臨床試驗。
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