史丹佛醫學院淋巴水腫新藥現曙光 臨床試驗改善病患生活品質
史丹佛醫學院近期研究發現,實驗性口服藥物 acebilustat 在治療淋巴水腫方面展現積極成果,其臨床試驗顯示能有效減輕病患腿部腫脹並改善生活品質,為目前缺乏有效藥物治療的淋巴水腫帶來新的希望。
謝明哲
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史丹佛醫學院(Stanford Medicine)近期主導的一項研究指出,一種名為 acebilustat 的實驗性口服藥物,在治療淋巴水腫(lymphedema)方面展現出良好前景。淋巴水腫是一種由於淋巴液積聚在手臂或腿部,未能正常回流至血液循環系統的病症,目前尚無核准的藥物治療。這項研究為全球數億名受淋巴水腫困擾的病患帶來希望。
現有的淋巴水腫治療方式主要限於包紮、物理治療與壓迫性輔具等,這些方法耗時費力,不僅影響病患的生活品質,也難以完全改善病情,頂多只能減輕約一半的嚴重程度。參與臨床試驗(clinical trial)的 Matthew Holbreich 自診斷以來已與此病症共存 23 年,他形容目前僅有包紮的治療方式「非常過時」。
史丹佛醫學院的研究團隊發現,淋巴水腫的核心在於發炎反應,特別是一種稱為 5-lipoxygenase (5-LO) 的發炎途徑。早期的抗發炎藥物如 ketoprofen 雖然能緩解症狀,但長期使用卻有心臟疾病的風險。為了避免藥物帶來的生命威脅,研究人員進一步發現,在 5-LO 途徑中,白三烯 B4 (LTB4) 這種蛋白質在淋巴水腫病患體內濃度異常高,且與症狀息息相關。實驗證實,阻斷 LTB4 活性可改善淋巴水腫鼠的症狀。
而 acebilustat 的藥理作用正是針對性地抑制 LTB4 的生成。在史丹佛醫學院進行的一項針對下肢淋巴水腫病患的臨床試驗中,包括 Matthew Holbreich 在內的 23 名受試者服用 acebilustat 一年後,平均受影響的腿部體積減少了一公升,皮膚厚度和疤痕也明顯改善,病患回報生活品質提升。Matthew Holbreich 也表示,他的腿看起來更小了,皮膚也更柔軟。
領導這項研究的史丹佛醫學院教授 Stanley Rockson 表示,他對能以藥物取代物理性自我照護抱持希望,並認為這項成果將帶來重大影響。這項研究成果已發表於《科學報告》(Scientific Reports)期刊,由一名博士生擔任主要作者。
目前,Stanley Rockson 教授也正在分析另一項針對上肢淋巴水腫的第二期臨床試驗結果。若上肢試驗結果與下肢試驗相符,下一步將會是尋求美國食品藥物管理局(FDA)核准的國際性第三期臨床試驗。這項研究由 Stanford Innovative Medicines Accelerator program 和 Celltaxis, Inc. 共同資助,VA Palo Alto Health Care System 也參與其中。
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